脊柱裂的幹細胞療法

90%的脊柱裂病例是在懷孕18周前的超聲檢查中發現的。 診斷通常通過血液篩查進行，以檢測母親血液中的甲胎蛋白（AFP）。 嬰兒會產生這種通常到達母親血液的 AFP 蛋白，但如果 AFP 水平過高，則可能是脊柱裂的徵兆。

為了確定AFP水準高的原因，醫生將進行超聲波檢查以確認原因。 如果需要進一步檢查，醫生可以進行羊膜腔穿刺術測試，其中測試嬰兒周圍的羊水的一部分。 如果該液體也含有高濃度的AFP，則可能是因為應該覆蓋脊髓的皮膚不存在，並且導致嬰兒的脊髓液洩漏。

MRI和CT掃描也是產後診斷的可能工具。

可能影響您對脊柱裂幹細胞治療反應的因素包括：

– 幹細胞劑量/數量： 幹細胞的劑量越高——當然在限度內——反應就越好。在貝殼科技，我們為被忽視的熱帶病患者施用約 120-400,000,000,000,000 個細胞的最佳劑量（取決於患者的體重和年齡）。

– 給藥途徑/方法： 研究表明，將鞘內注射（通過直接在大腦腦脊液內進行腰椎穿刺）與傳統的靜脈注射途徑相結合，比單獨靜脈注射（這會導致幹細胞在到達大腦之前到達大腦以外的其他器官）提供更好的反應。因此，在貝殼科技，我們同時使用靜脈注射和鞘內途徑，以獲得最大的療效;同時確保盡可能少的副作用或毒性。

– 使用的幹細胞類型： 與其他類型的幹細胞相比，間充質幹細胞在脊柱裂中具有最經證實的療效，這就是為什麼我們在貝克使用臍帶組織間充質細胞作為幹細胞的主要來源。此外，我們相信每種幹細胞都有其主要益處，因此我們決定同時提取和使用臍帶血幹細胞（造血幹細胞），以在脊柱裂患者中取得更好的效果。

– 幹細胞移植時機： 早期干預對於被忽視的熱帶病患者至關重要——在達到大腦充分發育所需的時間窗口結束之前。因此，我們建議在出生和診斷後儘早進行早期干預。

– 跟進時間： 幹細胞治療對 NTD 患者的顯著益處在幹細胞治療後約 3 至 6 個月開始顯現，大多數人在治療後約 6 至 12 個月充分發揮潛力。在北科科技，即使在出院後，我們也會為您提供完整的隨訪計劃，最早從移植後一個月開始，最長可達一年。即使您離開我們的中心，您也可以完全訪問我們的專業團隊。

當然，沒有任何治療是沒有並發症的，幹細胞療法也是一樣的。然而，儘管幹細胞療法具有新穎性，但如果使用得當，其副作用有限，其一般副作用與常規輸血或異物器官移植的副作用相當（例如過敏反應、細胞排斥或發燒）。此外，在專門研究脊柱裂患者幹細胞療法的研究中，沒有報告明顯的副作用，也沒有危及生命或產生終生後果 （8， 9）。它們在發生時也很容易得到醫學治療。

鑑於被忽視的熱帶病是由於先天性神經退化而發生的，其治療選擇與許多其他神經系統疾病類似。目前脊柱裂的治療方案包括 （1， 3）：

– 外科：目前，早期手術（出生後 48 小時內）是主要的治療選擇，即便如此，其唯一目的是閉合因脊柱裂而存在的解剖皮膚缺陷，以防止感染風險（例如腦膜炎）。然而，手術並不能糾正存在的實際神經功能缺損，因為它已經在懷孕期間發生。

– 胎兒手術介入：一些試驗已經測試了在懷孕期間干預和糾正脊柱裂的好處——在永久性神經損傷之前。這些試驗報告了臨床益處，但由於母親和胎兒出現併發症的風險很高，因此在成為標準護理之前，此類技術的長期療效和安全性仍需要進一步研究。

– 支持性治療：其中包括旨在改善脊柱裂患者生活品質的治療。一些例子包括物理治療、營養治療、改善膀胱和腸道功能的藥物、社會治療以及相關骨骼畸形的手術矯正。

脊柱裂的症狀取決於其發生的嚴重程度/類型以及脊髓水平;缺陷越高，症狀越嚴重。然而，大多數病例發生在脊髓的下部，大多數神經系統症狀影響下肢以及膀胱和腸道功能，儘管仍然有可能出現更高的病變 （1）。

患有脊柱裂的兒童通常在 NTD 水平以下的運動和感覺受損，導致虛弱或癱瘓。他們還可能患有尿失禁（膀胱）和/或糞便失禁。雖然脊柱裂本身不會影響大腦，但它通常與其他可能影響大腦和認知發展的神經系統疾病有關，例如 Chiari 畸形和腦積水。此類相關疾病可能會影響被忽視的熱帶病兒童的正常大腦發育，從而影響他們的智力、行為、言語、社交發展……等等。 (1, 2).

幹細胞治療沒有具體的時間;但與許多其他神經系統疾病一樣，基於對不同年齡（8、9 歲）嬰兒進行幹細胞治療的試驗，我們通常建議在診斷後儘早（即在嬰兒期）尋求幹細胞治療。這是因為幹細胞干預越早，就越容易防止神經元進一步損傷，並能夠在永久性損傷發生之前恢復正常的大腦和脊髓功能。我們仍然需要報告，臨床益處並不能像任何干預措施那樣 100% 保證，在接受手術之前諮詢我們的專家至關重要，以便更深入地了解手術和治療成功的估計可能性。

脊柱裂是一種先天性出生缺陷，是由於神經管（神經系統的胚胎起源）未能正確閉合而導致脊髓“分裂”而發生的。脊柱裂是神經管缺陷 （NTD） 的一種形式，根據脊髓暴露的程度，它的嚴重程度分為三個遞增程度;即隱匿性脊柱裂、腦膜膨出和脊髓脊膜膨出。脊柱裂通常可以在產前（懷孕期間）被診斷出來，儘管治療選擇仍然有限，特別是對於更嚴重的形式，手術是主要的，也許是唯一的治療形式 （1）。

迄今為止，據我們所知，還沒有一項研究比較不同類型幹細胞的安全性和有效性，特別是在被忽視的熱帶病患者中。然而，我們可以總結在這些疾病中經過測試的不同幹細胞來源。正如將要提到的，每種形式的幹細胞都有其自身的優點和缺點。在不同神經系統疾病中測試的不同幹細胞來源包括 （3， 6， 10）：

– 間充質幹細胞： 這些是從脂肪組織、骨髓或臍帶組織中獲得的幹細胞——我們在貝克實際使用這些幹細胞。與其他幹細胞相比，這些細胞可以輕鬆大量生產，以容納更多數量的患者並實現更好的療效，對神經系統疾病（包括脊柱裂）有更好的反應，有更好的分化到神經元的能力，並且在影響神經發育的 NTD 等退行性疾病的情況下具有更好的抗細胞死亡作用。間充質幹細胞可以從不同的來源獲得，包括臍帶、骨髓和脂肪組織。

– 胚胎幹細胞： 另一種類型的幹細胞包括胚胎幹細胞。這些細胞還可以分化成感光器;然而，它們很難獲得，並且對其來源存在道德問題。

– 成體多能幹細胞：這些是另一個可以大量生產的來源;但它們的分化能力再次受到限制。

– 神經幹細胞：這些是另一種類型，通過產生神經營養因子對神經系統疾病具有特殊益處;儘管它們的分化也受到限制

在仔細審查了每種類型的所有益處和風險後，我們決定使用間充質臍帶幹細胞作為我們的主要來源，因為它們是神經系統疾病（包括 NTD）研究最廣泛的類型，報告的副作用最少 （5， 6， 8）。除此之外，還可以同時使用臍帶血細胞（造血細胞），以提供使用兩種幹細胞的額外益處;每個都通過不同的互補機制促進神經再生。

除了幹細胞的來源外，幹細胞給藥還有多種途徑。大多數測試脊柱裂幹細胞療法的臨床試驗都使用兩種途徑之一;其中是 （8， 9）：

– 靜脈注射 （進入血液）

– 鞘內 （通過腰椎穿刺進入大腦周圍的腦脊液）

在貝殼，我們同時使用靜脈注射和鞘內聯合途徑，以達到最佳效果和盡可能少的副作用。

在貝科，我們使用臍帶幹細胞治療脊柱裂，包括正常分娩後健康母親捐贈的臍帶相關間充質/組織和血液/造血細胞樣本。如前所述，兩種類型的幹細胞（間充質幹細胞和造血幹細胞）的同時給藥可提供更好的結果。