腦性麻痺有治癒方法嗎?
一項關於人類臍帶血間充質幹細胞輸注對腦性麻痺兒童療效的研究已經完成。腦性麻痺目前有兩種普遍成功的治療方法,即幹細胞療法和復健。一般而言,在幹細胞療法中,使用人類臍帶血來源的間充質幹細胞(hUCB-MSCs)較為方便,因其使用較少遇到倫理困境,這些細胞具有相對較低的免疫原性及免疫抑制能力(意即較不易引發免疫反應),且具有較高的增殖率。基於這些相對的優勢與潛力,已有臨床研究針對 hUCB-MSC 輸注對腦性麻痺兒童的安全性與療效進行探討,部分案例的結果顯示出良好的前景。此外,由於幹細胞療法和復健均顯示出正面成效,合併治療成為常見的首選方案,因為兩種療法合併運用時可達成運動功能的顯著改善。本次研究即採用這種合併方法。腦性麻痺的幹細胞治療
臨床試驗
該試驗設計為安慰劑對照、單盲研究。自 2010 年 9 月開始招募階段,共有 56 名兒童入組,試驗持續至 2015 年 9 月的最後一次追蹤訪視。56 名參與者中,僅有 2 名在第二療程前退出。所有患者被隨機平均分配至兩組,一組接受 hUCB-MSC 注射並配合復健,另一組接受生理食鹽水(0.9% NS)注射並配合復健。所有患者及其家屬對分組情況均不知情,但研究人員與護理長獲知治療資訊,以便在必要時能妥善應對任何緊急情況。
研究中使用的同種異體 hUCB-MSCs 取自北科生物科技公司(中國深圳)的臍帶血庫。所有製造流程與實驗室皆符合優良製造規範與優良組織規範的標準。資源來自健康產婦的臍帶血及組織。這些婦女均經檢查確認對梅毒、HIV、B 型肝炎病毒(HBV)、弓形蟲、風疹病毒、巨細胞病毒、單純皰疹病毒及其他病毒呈陰性反應。
腦性麻痺治癒的幹細胞研究
治療前的初始評估顯示,兩組在粗大動作功能測量(GMFM-88)分數與綜合功能評估(CFA)分數方面的差異很小。然而,隨著治療與試驗的進行,輸注組的療效相較於安慰劑組變得更加顯著,這在治療後第 3、6、12 與 24 個月的追蹤中均可觀察到。GMFM-88 分數評估五個功能領域(「躺臥與翻身」、「坐姿」、「爬行與跪姿」、「站立」及「行走、跑步與跳躍」),在輸注組顯示出顯著療效,但在對照組中則未顯示任何實質性改善。CFA 量表評估認知、語言能力、自我照顧、運動功能與社會適應能力,其顯示出有效狀態的時間比 GMFM-88 量表早 6 個月。這顯示患者在粗大動作功能開始出現改善之前,已能體驗到更全面的進步。
GMFM-88 分數的變化圖表可見下方圖 2:
圖 2。治療後第 3、6、12 與 24 個月各功能領域粗大動作功能測量 88(GMFM-88)比例的變化。
進一步顯示 CFA 分數改善的數據可見於下方圖 4:
圖 4。治療後第 3、6、12 與 24 個月各功能領域綜合功能評估(CFA)分數的變化。
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