針對腦性麻痺患者的研究
在縱向臍帶幹細胞監測與治療研究機構(Longitudinal Umbilical Stem Cell Monitoring and Treatment Research,LUSTRE)——一家美國私人臍帶血庫——研究人員表示,登記註冊的資料可能為腦性麻痺患者提供重要的洞見。
該研究將在 LUSTRE 註冊的腦性麻痺兒童與自閉症及發育障礙監測網絡(Autism and Developmental Disabilities Monitoring Network,ADDM)登記資料庫中相同診斷的兒童進行比較。
ADDM 網絡由美國疾病管制與預防中心資助,經常被用於提供對許多不同發育障礙(如腦性麻痺)的洞見,包括其起源與一般特徵。它的設計目的在於估計美國自閉症譜系或患有其他疾病的兒童人數,並協助醫學界與科學界理解這些神經精神疾病。
LUSTRE 登記資料庫的建立旨在協助研究人員研究臨床特徵、解釋治療,並比較神經系統疾病兒童的長期資料。該登記資料庫識別並追蹤那些既儲存了自己孩子的臍帶血,又有患有目前正以臍帶血治療、或正在研究以臍帶血進行潛在治療之疾病的家庭。這些孩子代表了該研究的第一階段。
該研究的第二階段由截至 2016 年 11 月已回覆監測問卷的家庭中的兒童組成。121,411 個家庭完成了問卷,其中 429 個家庭(0.35%)表示其孩子可能診斷為腦性麻痺,並且該孩子能取得自己儲存的臍帶血。其中 221 個家庭隨後加入了第二階段,當中有 114 個家庭的孩子確診為腦性麻痺。第二階段也包括每年持續收集第一階段兒童的資料。
長久以來,臍帶血一直被認為是不同類型細胞(包括幹細胞)的來源。幹細胞能夠促進並增強受損組織的修復,有可能成為許多不同病因疾病的有希望治療方法,包括腦性麻痺。
參與的科學家與研究人員來自 Mazonson & Santas、臍帶血登記處(Cord Blood Registry,CBR),以及北卡羅來納州阿什維爾 Mission 兒童醫院的 Olson Huff 中心。針對全部 114 名 LUSTRE 患者及 451 名 ADDM 網絡的腦性麻痺患者,研究人員比較了人口統計特徵、共病情況,以及由粗大動作功能分級系統(Gross Motor Function Classification System,GMFCS)等級與行走能力所描述的運動功能。然而,在比較臨床特徵與共病情況時,LUSTRE 組中年齡小於 4 歲的患者(28.9%)被排除在外,因為這樣可以使資料反映出診斷與運動功能較為穩定的兒童。
在 LUSTRE 與 ADDM 網絡這兩個登記資料庫之間,結果發現共病情況(尤其是自閉症與癲癇)以及參與者的運動功能在出現頻率上並無差異。這證實了 LUSTRE 未來作為腦性麻痺大型資料來源、進一步為醫學界提供教育資訊的潛力。
研究人員表示:「本分析的結果顯示,雖然被診斷為腦性麻痺且能取得儲存臍帶血的兒童在人口統計特徵方面與較廣泛的人口樣本不同,但他們在臨床嚴重程度與共病情況方面具有類似的特徵……因此,LUSTRE 可能成為描繪腦性麻痺個體特徵的寶貴資料來源,包括已接受或將接受臍帶血輸注的個體。」
關於該研究「私人臍帶血庫中診斷為腦性麻痺的兒童與流行病學樣本的比較」的更多資訊,可在《發育障礙研究》(Research in Developmental Disabilities)期刊中找到。
研究:https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0891422218301501
