幹細胞治療肌營養不良症

是什麼讓我們的干細胞治療肌營養不良症有效？

自 2005 年以來，我們一直在開發有關幹細胞治療肌營養不良症 (MD) 的綜合方案，以克服傳統療法的局限性。 在我們的方案中，幹細胞與肌營養不良症的專門療法相結合，不僅側重於幫助患者應對症狀，還通過促進受影響肌肉的癒合來治療症狀的直接原因。 我們相信，我們針對肌營養不良症的全面乾細胞治療為我們的患者提供了改善的最佳機會，從而提高了生活質量。 可以考慮不同類型的肌營養不良症進行治療，例如杜氏肌營養不良症 (DMD)、貝克爾肌營養不良症、肢帶肌營養不良症、肱骨肌營養不良症等。

什麼是肌營養不良症 (MD)，它對患者有何影響？

肌營養不良症 (MD) 是一組遺傳性進行性肌肉疾病，其特徵是肌肉無力、消瘦和退化。

大多數形式的肌營養不良症（MD）還會影響其他身體器官，例如心臟、胃腸道和大腦。 MD 是由編碼特定肌肉蛋白的基因突變引起的。

杜氏肌營養不良症 (DMD) 是最常見和最致命的 MD 之一，每 3500 名男性中就有 1 人患病，由肌營養不良蛋白基因突變引起。 抗肌萎縮蛋白是一種存在於全身肌肉中的蛋白質，其作用是確保肌肉纖維的穩定性。 缺乏功能性抗肌萎縮蛋白會導致肌營養不良症。 肌營養不良症有很多種，包括杜氏肌營養不良症、貝克爾肌營養不良症、肢帶肌營養不良症和麵肩肱型肌營養不良症等。

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Rafael小時候被診斷患有肌肉萎縮癥。通過幹細胞治療，他的症狀得到緩慢的改善。這次的視頻中，他正在我們合作的醫院里接受第三次幹細胞綜合治療。他的日常肌肉訓練比如手握一個杯子、自己進食、踢球、打電話或者在電腦上打字都變得越來越容易，從而提高了他的生活質量。

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如果不治療肌營養不良症會怎樣？

被診斷患有肌營養不良症的個體特徵性地表現出進行性肌肉無力。 例如，患有杜氏肌營養不良症 (DMD) 的患者會在兒童早期注意到最初的症狀。

最初的症狀包括腿部無力、脊柱凸曲率增加和步態蹣跚。 肌肉纖維的持續流失會導致肌肉隨著時間的推移而變弱，通常會迫使 DMD 患者在 11 歲或 12 歲時使用輪椅。

在後期階段，大多數患者在 20 多歲時死於心臟或呼吸衰竭，儘管有報導稱很少有存活到 30 多歲的病例。 一種類似但較輕的肌營養不良症稱為貝克爾肌營養不良症 (BMD) 以及其他類型的肌營養不良症，其病程通常沒有 DMD 嚴重。

肌營養不良症患者是否有任何常規治療方法？它們的療效如何？

到目前為止，還沒有任何常規策略顯示出對任何類型的肌營養不良症有任何臨床益處。 常規治療包括部分減輕體徵和症狀的支持性護理（手術、皮質類固醇給藥、藥物治療、物理治療等）。 然而，此類療法不能逆轉表型，也不能直接針對病理原因。 現在可用於 MD 的治療選擇很少，包括藥理學、基因和細胞療法。

• 藥理學：各種化合物如別嘌醇、維生素 E 和硒以及生長激素抑製劑馬吲哚被認為對 DMD 的進展無效或無益。
• 基因療法為治療 MD 提供了一個有前途的選擇，但仍需要在基因、肌肉啟動子、病毒載體、免疫系統監測和載體系統遞送方法方面取得重大進展。
• 幹細胞療法基於前體細胞（自體或同種異體）的遞送，這些前體細胞有助於肌肉纖維的再生和組織修復。 與基因和藥物治療相比，它被認為是一種安全有效的選擇。 然而，重要的是要注意，肌肉質量的增加和改善只能是暫時的，因為幹細胞療法不能治療導致肌肉萎縮症的缺陷基因。