幹細胞可以治療腦癱嗎？

簡而言之，是的。 更重要的是，它可以安全地完成。 在北科生物，間充質幹細胞是在嬰兒出生後不久從捐贈的臍帶組織和血液中獲取的，並受到嚴格和徹底的安全協議的約束，並具有多項安全認證。

這些幹細胞是非常安全的，因為它們有能力治療任何人（不需要HLA匹配），它們可以在幾天內多次給葯，並且像簡單的靜脈注射一樣無創。 與胚胎幹細胞相比，這是非常不同的，胚胎幹細胞有可能發展成癌性腫瘤。

什麼是腦癱？

腦癱是一個總稱，指由於大腦半球發育中的大腦受損而引起的許多可能癥狀，大腦控制運動、言語、學習等。 這種腦損傷是在出生前、出生期間或出生後不久獲得的，被認為是非進行性的。 癥狀可能包括但不限於肌肉無力、一般運動控制問題、進食、吞咽、協調，甚至認知功能問題。 有許多可能的原因可以以任何組合方式引起一個人經歷的癥狀。 重要的是要明白，因為這在很大程度上是一個總稱，所以 沒有兩個腦癱患者以完全相同的方式遭受痛苦。

什麼原因導致腦癱？

有許多原因可能導致CP的癥狀。 經常困擾人們的一些可能原因和促成因素包括：

• 大腦以不尋常的方式發育，
• 基因本身經歷影響大腦細胞發育的變化，
• 懷孕期間發生的感染，
• 在出生前、出生期間或出生後造成腦損傷的身體傷害
• 早產併發症
• 出生時患有危重疾病（意識不正常、癲癇發作等）
• 出生期間或出生後不久大腦缺氧或完全缺氧（缺氧/缺氧）
• 新生兒黃疸和核黃疸

CP如何表現自己？

大腦中有許多不同的細胞參與神經功能，使大腦和身體的其他部分能夠正常交流。 有神經元、星形膠質細胞、小膠質細胞、少突膠質細胞、室管膜細胞以及建立這些連接所需的更多。 腦癱表現自己的方式可能是任何或所有這些細胞受損的結果，並且可能取決於大腦的哪個區域受傷。 腦癱可以影響整個身體，包括言語、運動和認知功能，只是腿部（截癱/下肢輕癱）或身體一側（偏癱/輕偏癱），但這不是一個詳盡的清單。 物理效應可分為四種主要形式，如下所示：

除了CP可以影響的身體這些區域之外，還可以根據其影響這些區域的方式進行分類。 這種分類有三種主要形式：

1. 痙攣：這是最常見的形式，其中肌肉張力增加，導致肌肉感覺僵硬，動作看起來生澀。
2. 運動障礙：這種形式會導致不自主的運動，可能是扭曲的、重複的、緩慢的或不可預測的。 這會影響10-15%的病例，並且可能非常嚴重。
3. 共濟失調：這種形式的特徵是搖晃的運動，可能導致平衡、協調、空間定位、姿勢甚至眼球運動控制出現問題。 5%的腦癱患者有這種疾病。
4. 這三種形式的任何混合也是可能的。

診斷通常在醫生查看患者大腦的MRI並觀察到的癥狀后確定。 還在整個童年時期跟蹤患者，以監測重要發育里程碑（如爬行和行走）的速度。

如何治療腦癱？

截至目前，腦癱尚無治癒方法。 治療腦癱的療法旨在幫助減輕癥狀並使癥狀更易於管理，特別是在使溝通不那麼困難方面。 疾病中有許多不同的領域可以提供幫助，腦癱患者通常會與許多類型的醫生合作，在許多方面進行改善。 對於需要放鬆僵硬肌肉和解決嬰兒一些餵養問題的患者，存在藥物。 物理治療和職業治療可以説明改善患者的活動能力或執行日常任務的能力，言語治療可用於提高溝通技巧。 在大多數情況下，治療和藥物被視為控制病情的積極干預措施，但與醫學的所有領域一樣，對於什麼和何時是最好的存在一些不確定性和分歧。 然而，一種更新穎和有前途的治療方法是幹細胞治療。

什麼是幹細胞？

我們的人體由大約200種不同類型的細胞組成，例如皮膚，血液和肌肉細胞。 這些專門的細胞在我們體內有獨特的工作和責任，但它們無法在需要時產生新的相同細胞。 然而， 幹細胞的工作是在舊的細胞死亡、受損或丟失時提供新的特化細胞，從而實現再生、癒合和生長。 幹細胞能夠做到這一點，因為它們不僅能夠自我複製，而且還能夠變成身體指定區域所需的任何細胞（定義如下）。 憑藉如此巨大的潛力，科學家們希望利用移植到體內的幹細胞來説明替換或修復受損的組織和神經。

然而，幹細胞有不同類型的，它們是由它們的發育能力和起源來定義的，但這兩個特徵是交織在一起的。 最強大的細胞類型是受精卵，它被描述為全 能的，因為它從一個細胞發育到所有其他細胞，最終創造了一個人。 下一個最強大的細胞是 多能 幹細胞，因為它們可以分裂成各種人體組織，但不能像受精卵那樣創造整個生物體。 繼多能幹細胞之後的是 多能 幹細胞，它可以分裂併產生特定範圍的細胞類型。 寡 能幹細胞，類似於多能細胞，能夠分化成有限範圍的相似細胞類型。 最後，還有 單能 幹細胞，顧名思義，它們只能分化成一種類型的細胞。

胚胎幹細胞與成體幹細胞

根據來源的定義，幹細胞可分為兩大類。 第一種是 胚胎 幹細胞，它們本質上是多能的，這意味著它們可以變成有助於任何類型組織的細胞。 這些是非常強大的幹細胞，可以無限次複製並分化成人體的幾乎所有細胞。 從理論上講，在研究和醫學方面，這種類型的幹細胞具有最大的潛力。 然而，在實踐中，胚胎幹細胞在醫學界引起了很多問題。 一個大問題是倫理，因為要獲得胚胎幹細胞，需要一個胚胎，直到現在還需要取出整個囊胚（這是第5天之後胚胎的術語，當時它通常由70-100個細胞組成），而不是取幾個細胞，讓其餘的繼續生長。 當然，取走整個胚胎就是取走可能是人類生命的東西，許多人認為這是不道德的。 然而，撇開倫理不談，胚胎幹細胞的另一個巨大問題是，一旦它們從胚胎中取出，它們似乎就失去了最終目標。 他們的任務是生孩子，有時會繼續朝著這個目標前進，但方式更加混亂。 結果，它們繼續無休止地繁殖和再生，產生一團令人困惑的不同類型的組織，稱為畸胎瘤。 當用作治療時，它們可以產生弊大於利的大腫瘤。 事實上，大多數（如果不是全部）幹細胞治療併發症都是使用胚胎幹細胞的結果。 不幸的是，這為整個幹細胞界創造了不應有的聲譽。

成體幹細胞安全有效

另一組幹細胞是 成體 幹細胞（也稱為 體細胞幹細胞），它們伴隨我們一生。 它們可以是多能的、寡能的或單能的，並且能夠分裂成特定組織中可能需要的任何類型的細胞。 他們的主要職責是維護和修復他們指定的組織。 到目前為止，這些成體幹細胞已被證明在治療方面最有用，主要原因之一是它們不分擔胚胎幹細胞的風險，並且已被證明是完全安全的。 與胚胎對應物不同，成體幹細胞的繁殖能力有限。 沒有研究表明 成人幹細胞治療與癌症之間存在相關性。 在北科，接受過北科幹細胞治療的22,500+名患者中，沒有一人因幹細胞治療而患上癌症。 事實上，研究人員目前正在尋找使用一些成體幹細胞靶向癌性腫瘤和治療癌症患者的方法。

幹細胞和腦癱

關於腦癱的細胞療法已經進行了許多研究，臨床試驗表明幹細胞對改善CP癥狀有效。 迄今為止最令人印象深刻的研究之一來自美國杜克大學。 杜克大學對63名不同種類和嚴重程度的痙攣性腦癱CP兒童進行了一項隨機研究。 孩子的父母在孩子出生後將臍帶血幹細胞放入血庫中，在孩子用自己的臍帶血細胞治療后，他們的運動功能僅在一年後就得到了改善。 這些改善優於其他年齡和狀況相似的CP兒童，並且優於那些給予較少幹細胞或根本沒有幹細胞的兒童。 其中一個兒童故事可以在這裡看到。 該研究的資深作者Joanne Kurtzberg博士是杜克大學兒科血液和骨髓移植專案以及羅伯遜臨床和轉化治療專案的主任。 她說：「以前的研究表明，腦癱兒童接受自己的臍帶血輸注是安全的。現在我們已經確定了劑量閾值，我們正在計劃進行更多的研究，測試多劑量細胞的益處，以及將供體細胞用於自身臍帶血未儲存的患者。 該研究已獲得美國國立衛生研究院（NIH）的批准，並於2017年發表。 這被認為是醫學上的突破，雖然我們仍然需要瞭解CP患者改善的詳細機制，但我們了解幹細胞如何恢復大腦功能，很明顯，神經功能可以並且確實改善，導致各種CP癥狀的改善。

臍帶來源幹細胞

最有前途的幹細胞治療之一來自臍帶幹細胞，包括間充質幹細胞（MSC），造血幹細胞（HSC），內皮祖細胞（EPC）等。 這些成體幹細胞能夠分化成不同類型的細胞，如骨細胞（骨）、軟骨細胞（軟骨）、肌細胞（肌肉）、成纖維細胞（肌腱/韌帶）、脂肪細胞（脂肪）、肝星狀細胞（肝臟）、內皮細胞（血管）、所有血細胞、結締組織等。 這些細胞現在甚至被發現產生神經元和神經膠質細胞。 這些細胞還能夠釋放有助於神經保護的細胞因數和生長因數等產物，當注射到大腦中時，可以刺激身體自身修復受損的神經細胞。

收集用於治療的幹細胞可以通過多種方式進行。 它可能來自脂肪、骨髓、臍帶等。 它可能來自患者自己的身體（自體）或來自供體（同種異體）。 對於CP患者，注射幹細胞進行治療的最常見方法是通過靜脈輸注到血液中（IV），或在脊髓下方進行鞘內注射。 雖然靜脈注射是一種更系統的輸送，旨在在身體的各個部位生成細胞，但脊髓注射可以幫助幹細胞更好地到達大腦。

我們現在在哪裡？

儘管圍繞幹細胞療法有很多希望和興奮，但臨床試驗仍在努力趕上炒作。 儘管有許多臨床試驗仍在進行中，但許多已經發表，顯示了幹細胞的安全性及其功效。

最近（2018年）的一項研究測量了人臍帶血間充質幹細胞輸注對腦癱兒童的療效。 該研究選擇使用人臍帶血來源的MSC（hUCB）-MSCs），因為它們的使用遇到的倫理困境較少，細胞具有相對較低的免疫原性和免疫抑制能力（意味著它們不太可能產生免疫反應），並且它們的增殖率更高。 此外，由於幹細胞療法和康復都顯示出積極的結果，並且是最常見的首選選擇，因此這種組合方法也用於研究。 粗大運動功能測量（GMFM-88）評分（根據運動功能衡量腦癱嚴重程度的測量工具）和綜合功能評估（CFA）評分（包括認知和理解的更全面的測量）的變化圖表可以在下圖中看到。

從圖表中可以看出，更全面的測量量表CFA顯示出更強的改進，告訴我們幹細胞也強烈影響認知功能：

完整的研究可以在這裡找到： https://xibao-zhiliao.com/wp-content/uploads/2018/10/A-Randomized-Placebo-Controlled-Trial-of-Human-Umbilical-Cord-Blood-Mesenchymal-Stem-Cell-Infusion-for-Children-With-Cerebral-Palsy2.pdf

接受幹細胞治療的患者認知和運動改善最大

成光醫學基金會在2011年進行的另一項 研究發現 ，幹細胞治療CP兒童有效。 他們研究了三組CP患兒：一組僅接受康復治療，一組接受促紅細胞生成素（一種有望治療CP的藥物）的康復治療，一組接受康復治療，促紅細胞生成素和臍帶血幹細胞注射。 該研究表明，接受幹細胞治療的患者具有最大的認知和運動改善。 其他研究仍在進行或評估中，有望為未來使用幹細胞療法提供更多有希望的證據。

幹細胞治療如何幫助腦癱患者

在我們的隨訪計劃中，我們會在治療后定期向患者發送問卷，詢問治療是否成功。 然後，我們可以通過診斷匿名分解這些數據，從而大致瞭解治療在各種臨床圖片中的效果。 為了說明我們的幹細胞治療CP的成功，下圖顯示了CP患者家庭在我們的後續問卷中陳述的改善情況。

治療成功的另一個衡量點是基本問題，如果家庭認為幹細胞治療確實改善了CP兒童的生活品質。

最後一個數據點是非常主觀的問題，如果患者對治療結果感到滿意。

為了更個人地了解我們患者的經歷，這裡有兩名接受幹細胞治療的患者及其故事：

倫佐·百夫長：

倫佐在出生時缺氧，缺氧，導致右側輕偏癱後被診斷出患有腦癱。 儘管他的父母試圖説明他，但他的進步在6歲時就停滯不前。 他仍然無法穿衣服，基本上無法移動他的右臂和手。 通過靜脈注射接受幹細胞后，他在短短15天后開始注意到改善。 現在，他對自己的右側控制得更好，可以拿著一杯水寫字。 他可以自己穿衣服，把胳膊舉過頭頂，耐力也提高了，可以走兩三公里。 在下面的視頻中查看他的改進：

弗林·裡格比：

弗林出生在23周半，這是非常成熟的，影響了他的精細運動技能和言語。 9歲時，他仍然無法說話，直到他第一次接受幹細胞治療后。 從那以後，他開始說話，提高了他的一般精細運動技能，甚至在閱讀理解和社交互動方面也有所改善。 請參閱下面的弗林的進展：

結論

腦癱是一種影響大量人群的疾病，數據顯示每 1000 人中有 2-3 人。 它可以以輕微的、幾乎不引人注意的方式影響人們，或者它可能使人衰弱。 雖然幹細胞目前是一種無法治癒的疾病，但幹細胞為人們提供了希望，否則可能沒有希望。 目前的研究和治療已經揭示了幹細胞作為一種治療和治療方法的潛力，因為我們知道它可以並且確實可以説明CP患者。 然而，由於我們並不完全了解幹細胞癒合的機制，進一步的研究將幫助我們瞭解該系統，並通過這種理解找到釋放幹細胞潛力並更好地説明患者的方法。