概括
| 診斷 | 性別 | 年齡 | 國籍 |
|---|---|---|---|
| 共濟失調 | Male | 11 年 | 澳大利亞 |
| 注射 | 細胞類型 | 入學日期 | 出院日期 |
| 5 | UCMSC | 7月 2023 | 8月 2023 |
病史
該患者是一名2012年出生的年輕男性，在澳大利亞被診斷出患有弗里德賴希共濟失調（FRDA），這是一種共濟失調。 患者的醫療之旅始於他在六歲時表現出笨拙的跡象，隨著時間的推移逐漸惡化。 他的初步診斷顯示明顯的共濟失調，其特徵是足下垂、雙側足跟撞擊減少、足弓高和脊柱側彎。 隨著病情的發展，患者下肢無力，需要説明平衡活動和串聯行走。 由於腿部疼痛和疲勞加劇，他現在依靠助行器來移動。 此外，他還面臨著言語發音、手寫和日常任務方面的挑戰，影響了他的社交互動和學習成績。 儘管正在接受治療和輔助工具，但患者的病情繼續惡化，促使患者參與國家殘疾保險計劃以獲得支援。
入學條件
他的病人在沒有支撐的情況下行走困難，腿部無力，需要使用助行器來移動。 他的言語逐漸惡化，影響了他連貫地進行對話的能力。 患者的書寫能力明顯低於同齡人的平均水平，並且在長時間握持鉛筆和餐具時遇到困難。 此外，他的上肢表現出輕度眼球震顫、意向性震顫和辨距障礙。 他的病情導致日常活動、學校任務和社交互動受到限制。 儘管進行了物理治療、職業治療和定期醫療諮詢等干預措施，但他的功能能力繼續下降，這強調需要持續的支援和管理來提高他的生活品質。
治療時間表
患者通過靜脈注射 （IV） 和腰椎穿刺 （LP） 鞘內注射接受了 8 包臍帶幹細胞 （UCMSC），具體時程表如下：
| 數位 | 日期 | Cell Type | 運輸方式 | 副作用 |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 1. 8月 2023 | UCMSC | 靜脈注射 | 沒有報告 |
| 2 | 7. 8月 2023 | UCMSC | 靜脈注射 | 沒有報告 |
| 3 | 10. 8月 2023 | UCMSC | 靜脈注射 | 沒有報告 |
| 4 | 14. 8月 2023 | UCMSC | 靜脈注射 | 沒有報告 |
| 5 | 17. 8月 2023 | UCMSC | 靜脈注射 | 沒有報告 |
出院時的狀況
治療后，身體狀況有所改善，站立平衡略有改善。 患者出現中度胸痛，並觀察到平衡、運動控制和協調性有所改善。 疲勞、情緒低落或焦慮以及肌肉僵硬有顯著改善，而精細的手部動作和吞咽有小幅改善。 觀察到步行能力的適度改善。 患者繼續改善，儘管醫生尚未確認。 父母對治療結果感到滿意，幹細胞治療后沒有進行其他治療。
| 癥狀 | 家長對改善情況的評估 |
|---|---|
| 平衡 | 小改進 |
| 運動控制 | 中度改善 |
| 協調 | 小改進 |
| 疲勞 | 顯著改進 |
| 情緒低落或焦慮 | 顯著改進 |
| 肌肉僵硬 | 顯著改進 |
| 吞咽 | 中度改善 |
| 步行路線 | 中度改善 |
| 精細的手部動作 | 小改進 |
治療後1個月狀況
患者的整體身體狀況明顯改善，力量和食慾增加。 儘管醫生尚未證實這些改善，但患者的生活品質有了顯著改善。 儘管幹細胞治療后沒有額外的治療，但患者的一般癥狀已經出現了積極的變化。 具體來說，在平衡、協調、運動控制、精細的手部動作、情緒低落或焦慮、吞咽和行走能力方面都有顯著改善。 患者現在表現出更好的平衡性，可以獨立行走短距離，並且可以獨立站立，表明活動能力和獨立性顯著增強。
| 癥狀 | 家長對改善情況的評估 |
|---|---|
| 平衡 | 顯著改進 |
| 運動控制 | 顯著改進 |
| 協調 | 顯著改進 |
| 疲勞 | 顯著改進 |
| 精細的手部動作 | 顯著改進 |
| 情緒低落或焦慮 | 顯著改進 |
| 吞咽 | 顯著改進 |
| 步行路線 | 顯著改進 |
治療後3個月的狀況
治療三個月後，患者的整體身體狀況有了顯著改善，疲勞程度顯著降低。 定期鍛煉有助於保持肌肉張力和增強核心，有助於提高患者的生活品質。 儘管沒有得到醫生的確認，但患者及其護理人員對治療結果感到滿意，並繼續觀察到持續的改善。 治療三個月後，患者的平衡和協調性有了中度到顯著的改善，同時在運動控制、精細的手部運動、情緒低落或焦慮以及肌肉僵硬方面得到了顯著改善。 行走能力也得到了顯著改善，使患者能夠站立和移動，獨立性更高，儘管仍然需要一些説明。
| 癥狀 | 家長對改善情況的評估 |
|---|---|
| 平衡 | 中度改善 |
| 運動控制 | 中度改善 |
| 協調 | 顯著改進 |
| 疲勞 | 顯著改進 |
| 精細的手部動作 | 顯著改進 |
| 情緒低落或焦慮 | 顯著改進 |
| 肌肉僵硬 | 顯著改進 |
| 步行路線 | 顯著改進 |