概括
| 診斷 | 性別 | 年齡 | 國籍 |
|---|---|---|---|
| Optic Nerve Hypoplasia (ONH) / Septooptic Dysplasia (SOD) | Male | 1 年 | 美國 |
| 注射 | 細胞類型 | 入學日期 | 出院日期 |
| 4 | UCMSC | 2月 2022 | 2月 2022 |
病史
該患者出生於 2020 年，初步診斷為視神經發育不全伴視中隔發育不良 （ONH-SOD），行動遲緩和視力障礙，阻礙了他追蹤玩具的能力。 他的治療史包括醋酸去氨加壓素注射液治療尿崩症和每日合成藥物。 此外，患者自出生以來就患有便秘。 他報告說對 Netflux 藥物過敏。 除了光感知之外，患者的視力還存在不確定性。
入學條件
儘管患者有輕微的感知，但仍然不確定他的視力範圍。 他從出生起就出現便秘，但沒有其他消化問題或傳染病。 沒有腫瘤、呼吸問題、心血管問題或需要專業醫療設備的病史。 主要醫療目標是改善視力，特別是在感知大型物體方面。 患者儘快尋求治療以解決其病情。
治療時間表
患者通過靜脈注射 （IV） 和腰椎穿刺 （LP） 鞘內注射接受了 8 包臍帶幹細胞 （UCMSC），具體時程表如下：
| 數位 | 日期 | Cell Type | 運輸方式 | 副作用 |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 10. 2月 2022 | UCMSC | 靜脈注射 | 沒有報告 |
| 2 | 14. 2月 2022 | UCMSC | 靜脈注射 | 沒有報告 |
| 3 | 17. 2月 2022 | UCMSC | 靜脈注射 | 沒有報告 |
| 4 | 21. 2月 2022 | UCMSC | 靜脈注射 | 沒有報告 |
治療後1個月狀況
在接受幹細胞治療后，患者在活動能力、力量、平衡和餵養方面都有所改善。 儘管身體狀況有所改善，但總體上有所改善，並注意到更好的空間意識和導航能力。 儘管患者的視力有所改善，特別是在眼球震顫和失明方面，但其他視覺方面，如近距離觀察的能力和視野，只有很小的改善。 患者快速聚焦眼睛、長時間保持眼睛聚焦和數手指的能力沒有改善。 儘管結果各不相同，但根據父母的評估，整體生活品質略有改善。
| 癥狀 | 家長對改善情況的評估 |
|---|---|
| 能夠近距離觀察事物 | 小改進 |
| 失明 | 小改進 |
| 眼球震顫（不受控制的眼球運動） | 小改進 |
| 視野 | 小改進 |
治療後3個月的狀況
幹細胞治療后，患者的一般身體狀況略有改善，尤其是在力量方面。 雖然生活質量總體上略有提高，但醫生尚未證實這些改善，留下了一些不確定性。 患者快速聚焦眼睛、長時間保持眼睛聚焦和看清事物的能力沒有提高。 然而，在近距離看到手部動作和物體方面已經有了小的改進。 值得注意的是，眼球震顫有顯著改善，而其他視覺方面，如失明、色覺和夜視，則沒有改善。 儘管進行了治療，但患者雙眼的視力以及遠距離物體的能力保持不變。
| 癥狀 | 家長對改善情況的評估 |
|---|---|
| 能夠看到手部運動 | 小改進 |
| 能夠近距離觀察事物 | 小改進 |
| 眼球震顫（不受控制的眼球運動） | 顯著改進 |
| 視野 | 小改進 |
治療後6個月的狀況
病人的一般身體狀況有適度改善，特別是力量，表明他的整體健康情況正在取得進展。 然而，醫生尚未證實這些進展，因此對其程度存在一些不確定性。 儘管總體身體狀況有所改善，但患者的生活質量並沒有顯著提高，這在以前不適用於評估。 患者快速聚焦眼睛、長時間保持眼睛聚焦以及近距離和遠距離看物體的能力都沒有提高。 然而，在看到手部動作、色覺、光感知和視野方面有小的改善。 患者的眼球震顫也略有改善，而其他癥狀如失明、眼睛疼痛和斜視，儘管進行了治療調整，但保持不變。
| 癥狀 | 家長對改善情況的評估 |
|---|---|
| 能夠看到手部運動 | 小改進 |
| 色覺 | 小改進 |
| 光感知 | 小改進 |
| 眼球震顫（不受控制的眼球運動） | 小改進 |
| 視野 | 小改進 |