有一項研究發現,骨髓移植可以恢復患有弗萊德瑞克氏運動失調症(FA)小鼠損傷的神經細胞,形成新的神經細胞,並且改善其運動能力。
FA 是由一種被稱作 frataxin (FXN)的基因突變所引發的遺傳疾病。Frataxin 是一種能使細胞中的線粒體正常運轉的蛋白質。如果沒有 Frataxin, 細胞中能量的產生就會受損,而體內的游離鐵由於 Frataxin 不正常的運轉而會導致細胞損傷。
這往往會導致患者神經功能障礙、肢體協調喪失、視力受損、聽力喪失,以及許多其他常見症狀。但是,儘管對 FA 及其病因的了解越來越多,但仍沒有治療受損神經組織的方法。
然而,經過研究發現骨髓幹細胞也許能夠遷移和融入神經系統, 並產生新的神經和膠質細胞。據研究人員說,來自健康捐獻者的移植可能會對治療有顯著改善,也會延緩諸如 FA 等疾病的進展。
科學家們最近用一種老鼠模型來研究骨髓移植,以此來修復攜帶正常 FXN 基因的細胞。他們用螢光對細胞進行標記,並監測六個月內老鼠活動的進展情況。然後將這些老鼠安樂死,以評估其神經系統的蛋白質和變化。
結果顯示,在這六個月內,老鼠的運動量急劇增加,這也導致了frataxin 的上升。這將會延緩這種疾病,而且幹細胞能夠融入損傷的區域,並產生出新的成熟神經細胞。
SCF 和 G-CSF 這兩種蛋白質都有助於幹細胞治療,它們能增加血液中骨髓源性細胞的數量,並促進更多運動的改善,減少大腦和脊髓的炎症。然而,研究人員承認,必須做進一步的工作,以確定這些作用是由 SCF 和 G-CSF 產生的。
這項研究雖然不是一種治療方法,但卻為FA和類似的神經退行性疾病患者提供了神經再生治療的機會。