根據美國疾病管制與預防中心（CDC）以2010年8歲兒童為基礎的估計，美國約每345名兒童中就有1人被確診為腦性麻痺（1、2）。CDC將其描述為兒童期最常見的運動障礙。想了解腦性麻痺兒童幹細胞治療的家長，找到的多半是見證分享。見證只描述一個家庭和一個結果，通常是好的結果，而且沒有任何數字。
本文提供北科自己紀錄中的數字。2011年至2026年間，北科共收集了640份腦性麻痺追蹤表，涵蓋256名患者和302個療程。家屬先填寫一份初始表格，之後在治療後1、3、6和12個月再各填寫一份。每份表格都詢問個別症狀、整體身體狀況和生活品質有哪些變化。
這些表格並不能合成一個整體結果。部分症狀在大多數表格上被報告有改善。行走和站立往往是家屬最希望改變的項目，卻是被報告有改善的頻率最低的項目。
這是什麼類型的資料
這些表格是觀察性紀錄。沒有對照組，也沒有盲法，因此無法得知同樣的患者在不接受治療的情況下會是什麼結果。
這項治療不是FDA核准的療法。FDA沒有核准任何幹細胞產品用於腦性麻痺或任何其他神經系統疾病（3），而且北科的治療在美國無法取得。以下的數字也無法預測任何一名兒童會有什麼反應。
各症狀的結果差異很大
下表列出每項症狀的有效答案中，報告有一些改善的比例。空白答案不計入。
| 詢問項目 | 報告有一些改善 | 答案數 |
|---|---|---|
| 關節活動度 | 78% | 580 |
| 痙攣（肌肉僵硬） | 76% | 566 |
| 手臂和腿部肌力 | 74% | 585 |
| 吞嚥 | 68% | 474 |
| 說話，或嬰兒的牙牙學語 | 65% | 458 |
| 平衡 | 61% | 567 |
| 流口水 | 56% | 470 |
| 站立 | 46% | 495 |
| 行走 | 39% | 463 |
約五分之四的答案報告關節活動度變得更容易。不到五分之二的答案報告行走有變化。
痙攣、關節活動度和肌力位居表格前列。站立和行走則遠遠墊底。對家長來說，這個順序比任何單一的百分比都更有意義，因為各項症狀對日常生活的影響程度不同。膕旁肌（大腿後側肌肉）放鬆一些，可以讓穿衣和擺位更容易，卻不會使孩子在粗大動作功能分級系統（GMFCS）中從第四級升到第三級。GMFCS是用來評定腦性麻痺行動能力的五級量表（4）。
各症狀報告改善的比例，以及每個問題的答案數。
各問題的答案數不同。每項症狀在640份表格中有458至585份作答，也就是每個問題有9%至28%的表格留白或標示為不適用。紀錄中看不出哪些家庭略過了哪些問題，也看不出原因。
許多表格報告沒有變化，少數報告惡化
表格也記錄了沒有改善和惡化的答案。
在行走方面，報告沒有改善的比例高於報告有改善的比例，分別為61%和39%。站立則接近各半，54%報告沒有變化。流口水與其他症狀不同。56%的答案報告有改善，但也有5.5%表示症狀比治療前更差，這是資料集中惡化比例最高的項目。其他症狀的惡化報告都低於2%。
各症狀的改善、不變或惡化。
生活品質的評分高於運動功能
表格以兩個獨立的問題詢問整體身體狀況和生活品質。在有效答案中，82%報告身體狀況有一些改善，84%報告生活品質有一些改善。生活品質的數字略高於身體狀況，並遠高於行走或站立的數字。
有兩種合理的解釋。第一，照護可能在運動功能問題無法反映的方面變得更容易，例如擺位更好、移位更容易、孩子更能接受治療課程，或孩子更願意互動。第二種解釋是期望。為一項治療投入金錢、希望，並搭乘長途飛機的家長，往往會努力尋找進步，而生活品質是表格上最主觀的項目。這些數字與兩種解釋都相符，也無法排除任何一種。
較晚的表格並沒有報告更多改善
如果治療的效益隨時間穩定累積，較晚的表格應該比較早的表格更好看，但實際上並非如此。
整體身體狀況的改善報告在各追蹤時間點略微下降，從初始表格的84.5%，降到83.0%、82.4%、81.4%，12個月時為79.6%。生活品質的走向相反，而且不那麼平穩。它從75.5%開始，升到81.8%和82.5%，在6個月時達到高點89.1%，12個月時為85.3%。
各追蹤時間點報告的整體身體狀況和生活品質改善。
每個追蹤時間點是一組不同的表格。同一批兒童並沒有被追蹤完這五個時間點，所以這張圖並不呈現發展軌跡。覺得變化不大的家庭也可能比較不會繼續寄回表格，這會使較晚的數字偏高。這張圖提供的是一個理由，讓人去問6個月和12個月時可以期待什麼，不應把它當作預測。
復健可能解釋了一部分結果
小兒神經科醫師看到這些結果，會指出復健的作用。北科的腦性麻痺計劃不只是幹細胞輸注。它結合了分多次注射的細胞治療和一個療程的每日密集復健，而復健本身就有效果。一項針對腦性麻痺兒童各種介入措施的系統性回顧發現，有良好證據顯示肌力訓練可改善肌肉力量，密集、針對特定任務的動作訓練可改善運動功能（5）。在下文介紹的杜克大學試驗中，接受安慰劑的兒童在一年中運動功能的進步，也超過了依其年齡和嚴重程度所預期的幅度。作者認為，這可能反映了這些兒童接受的各種治療（6）。
因此，表格上報告的改善，可能來自幾週的密集復健，無論有沒有細胞。這份資料集無法區分兩者，任何人都不應以此為依據，宣稱是細胞造成了所報告的變化。
每日復健，例如職能治療，是治療計劃的一部分。
美國的研究發現了什麼
最相關的美國研究在杜克大學，Joanne Kurtzberg醫師的團隊對腦性麻痺的臍帶血細胞療法進行了對照試驗。一項安慰劑對照的第二期試驗，將63名1至6歲的兒童隨機分組，分別接受一次自體臍帶血輸注（32名兒童）或安慰劑（31名兒童）（6）。該試驗沒有達到主要終點。一年後，GMFM-66運動功能量表的分數在臍帶血組平均上升7.5分，安慰劑組平均上升6.9分，差異沒有統計學意義。探索性分析確實發現了與劑量有關的訊號。每公斤體重至少接受2000萬個細胞的9名兒童，比依其年齡和嚴重程度所預期的中位數多進步4.3分。安慰劑組比預期多進步2.2分，低劑量組則比預期低1.9分。劑量不是隨機分配的，而且高劑量組的人數很少。
同一團隊後來進行了一項開放標籤的隨機試驗，於2022年發表在《Developmental Medicine & Child Neurology》，在91名兒童身上測試了供體的臍帶血和臍帶組織間質基質細胞（7）。作者的結論是，臍帶血應在隨機、盲法、安慰劑對照的試驗中進一步測試。
目前的證據不一致，並且取決於劑量。這些證據也來自試驗條件與細胞結合密集復健的治療套餐大不相同的研究。
美國監管機構也表明了立場。FDA聲明，美國唯一核准的幹細胞產品是源自臍帶血的造血幹細胞，這些產品核准用於影響血液生成的疾病，不得用於其他用途（3）。該機構已向提供未經核准幹細胞產品的公司、診所和醫療保健提供者發出警告信和其他信函（8）。2018年，聯邦貿易委員會（FTC）與加州一名醫師及其兩家公司達成和解，起因是他們提出沒有根據的主張，稱「羊膜幹細胞療法」可治療包括腦性麻痺在內的多種疾病（9）。
任何考慮到國外接受治療的家庭，都應先閱讀ISSCR的《幹細胞治療指南》（10），並在ClinicalTrials.gov上搜尋正在招募的美國試驗。
這些紀錄能顯示什麼，不能顯示什麼
這些紀錄無法估計療效，無法證明幹細胞造成了任何變化，也無法預測個別結果。
它們比見證更能讓人建立較準確的期望。這些表格呈現的是一個範圍。有些功能常被報告有改善，有些很少，還有一小群家庭報告某項症狀變差了。對於正在權衡這項決定的家庭，具體的問題才有用。與我孩子GMFCS等級相同的兒童有什麼變化？我最在意的功能，有多少比例的家庭報告沒有變化？報告的進步中，有多少可能單靠復健就能解釋？
這些問題除了向任何診所提出，也應該向家庭自己的神經科醫師提出。
參考文獻
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- Sun JM, Case LE, McLaughlin C, Burgess A, Skergan N, Crane S, et al. Motor function and safety after allogeneic cord blood and cord tissue-derived mesenchymal stromal cells in cerebral palsy: an open-label, randomized trial. Dev Med Child Neurol. 2022;64(12):1477-1486. doi:10.1111/dmcn.15325
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