Beike Biotechnology

幹細胞治療肌營養不良症：內容、適用對象，以及結果顯示什麼

裘馨型、貝克型及其他類型的肌營養不良症患者，肌肉量增加、呼吸道感染減少、病程趨於穩定。看看我們的方案如何運作。 85% 回報生活品質改善. 78% 對治療結果感到滿意.

n=51 · 查看完整分析 →

預約諮詢

最後更新

正在考慮用幹細胞治療肌營養不良症？

肌營養不良症是遺傳性肌肉疾病。可以根治的選擇有限。現有處理多半著重延緩病程，並限制肌肉進一步受損以及呼吸道感染的風險，以維持較好的生活品質。幹細胞治療正被研究為這些處理之外的補充。研究報告指出，細胞治療可以改善或保留在不同類型肌營養不良症中受損的肌肉功能（1、2、3）。

請繼續閱讀，看看幹細胞治療肌營養不良症是否合適。

幹細胞治療能治好機營養不良症嗎？

不能。幹細胞治療不能治好機營養不良症。

肌營養不良症來自健康肌肉所需基因的缺陷。我們使用的臍帶細胞並不修正這些基因。已發表的研究與我們自己的追蹤資料描述的是，許多患者在力量、平衡和活動範圍等特定功能上有改善或趨於穩定。並非每個人都如此。疾病仍會繼續進展。臨床效益沒有保證，改善程度因人而異，治療仍屬試驗性質（1、2、3）。

最新研究顯示什麼

就我們使用的細胞類型而言，已發表的證據仍在早期，而且主要關於安全性。2025年韓國的一項1期研究，對六名裘馨氏肌營養不良症男孩施用單次靜脈劑量的供者臍帶華通氏膠間質幹細胞。18項不良事件全部輕微，沒有嚴重事件。治療耐受良好。此後12週沒有效益跡象。運動評分和步行距離下降，肌酸激酶一度降低後回到基線。那是單次劑量，沒有對照組。同一團隊已登記一項更大的隨機試驗，採用重複給藥（研究摘要、12）。

間質幹細胞被拿來研究肌營養不良症，來自實驗室工作。2023年日本的小鼠研究中，mdx小鼠是裘馨氏肌營養不良症的常用模型，每週經靜脈接受羊膜來源的間質基質細胞。與未治療小鼠相比，肌肉炎症降低，握力和跑步距離維持長達一年。細胞在十週內從肌肉中消失，肌肉疤痕沒有減少，肌失養蛋白也沒有恢復（研究摘要、14）。小鼠結果不能直接套到患者身上。該研究的細胞不是臍帶細胞。這項工作支持的是，這些細胞靠緩和炎症起作用，而不是變成肌肉。

目前最有力的證據，說明某一種細胞治療可以放慢裘馨氏肌營養不良症，來自另一種產品。HOPE-3是2026年發表於《刺胳針》（The Lancet）的3期雙盲安慰劑對照試驗，對106名晚期裘馨氏肌營養不良症的男孩和年輕男性，重複靜脈輸注心臟來源的細胞產品deramiocel，或給予安慰劑。使用細胞時，手臂功能下降大約慢54%（p = 0.029）。主要的心臟終點沒有達到，主要分析在揭盲前做了更改。副作用多半輕微到中等。最常見的是頭痛、咳嗽、發燒、噁心和心跳過快。儘管事先用了類固醇和抗組織胺，治療組仍有41.5%出現過敏型反應，安慰劑組為15.4%（研究摘要、15）。較早的HOPE-2第2期試驗有20名患者，方向相同。其中一名男孩出現嚴重過敏反應，需要腎上腺素（研究摘要、16）。Deramiocel不是間質幹細胞產品，也不是我們使用的產品。這些結果說明有一種細胞治療可以放慢裘馨氏肌營養不良症。不能假定它們適用於其他細胞產品。

2025年DT-DEC01的一項試點研究使用實驗室融合的肌肉細胞產品，報告三名無法行走的患者有所增益。增益到達高峰後減退。研究由公司資助，沒有對照組（研究摘要）。2025年對整個領域的一篇批判性回顧對間質幹細胞用於裘馨氏肌營養不良症持保留態度，指出早期肌母細胞移植試驗整體為陰性，並認為主要困難是讓足夠的細胞在肌肉中植入（研究摘要）。

目前有一種細胞產品具備3期證據，顯示下降較慢。臍帶間質幹細胞的安全性資料良好，機制有動物研究支持，但患者身上還沒有對照證據顯示有益。我們的摘要都列在肌營養不良症研究摘要索引。

誰適合接受幹細胞治療肌營養不良症？

  • 時機。 沒有固定的時間點。我們一般建議在確診後及早考慮，也就是兒童期。介入越早，越容易在永久性萎縮出現之前，限制肌纖維進一步受損。
  • 不同類型。 我們看診裘馨氏、貝克氏和其他類型的患者。已發表的細胞治療試驗幾乎都在裘馨氏，因此其他類型可用來設定預期的證據較少（3、6）。
  • 心臟與呼吸。 心臟和呼吸功能屬於醫學評估的一部分，因為它們決定旅行和治療是否安全（2、4、5）。
  • 標準照護。 類固醇、物理治療，以及任何已核準、針對基因的治療，都按原處方繼續。幹細胞治療不取代它們（3、4、5）。

是否適合，依個案決定。每項詢問都送到醫學部門。部門透過線上醫學評估系統審閱病情，然後才建議具體的治療地點和方案。建議在決定之前先與專科人員討論，以便知道這個個案實際上可以預期什麼。

請把病歷寄給我們，團隊會回覆。

幹細胞治療肌營養不良症之後可能的改善

根據 51 位患者共 128 份追蹤問卷的回報，下方為在治療後自述任何程度改善的患者比例。

症狀 出現改善的患者百分比 出現輕微改善的百分比 出現中度改善的百分比 出現顯著改善的百分比
身體疼痛 87% 42% 21% 24%
肌肉僵硬 83% 44% 29% 10%
心悸或心律不整 79% 26% 26% 26%
肌肉抽筋 77% 27% 23% 27%
肌肉增大 74% 37% 19% 19%
吞嚥困難 73% 27% 13% 33%
跌倒 72% 28% 25% 19%
肌肉流失 71% 31% 21% 19%
發育遲緩（兒童） 71% 24% 18% 29%
行走 70% 40% 25% 5%
口齒不清 67% 7% 27% 33%
站立 64% 36% 26% 2%
嗜睡或過度睡眠 58% 21% 25% 13%
行為問題（兒童） 53% 0% 13% 40%
認知障礙 46% 8% 8% 31%
上樓梯 43% 26% 11% 6%
眼瞼下垂 40% 20% 0% 20%

患者在治療後的追蹤評估時，依 5 級量表（惡化／無改善／輕微／中等／顯著）就治療前的狀態自評每項症狀。「回報有改善」合併了輕微、中等與顯著三個等級。資料每日由我們的內部患者登錄系統更新。如同所有醫療處置，過往結果不保證未來結果——改善程度因人而異。

生活品質

No 15%
Yes - has slightly improved 29%
Yes - has moderately improved 23%
Yes - has significantly improved 33%
回報生活品質改善 85%

身體狀況

No 16%
Yes - small improvements 34%
Yes - moderate improvements 24%
Yes - significant improvements 26%
回報身體改善 84%

治療滿意度

No 8%
No comment 14%
Somewhat satisfied 22%
Yes 56%
對治療結果感到滿意 78%

更新時間 · 51 追蹤患者 · 128 追蹤問卷 · 查看完整分析 →

* 和任何醫療一樣，改善無法保證。若需要某個具體個案的可能改善資訊，請與我們聯絡。

幹細胞治療如何作用於肌營養不良症的症狀

幹細胞是未成熟細胞，能夠自我更新，並依類型發育成一種或多種特化細胞。針對肌營養不良症，已研究過多種幹細胞和前驅細胞，包括肌肉來源幹細胞、間質基質細胞、骨髓來源細胞，以及由多能幹細胞分化而來的肌肉前驅細胞（3、6）。

細胞治療在肌營養不良症的一個主要目標，是支持受損肌纖維的修復或替代。某些生肌幹細胞和前驅細胞可以直接參與新肌纖維的形成，或與既有肌纖維融合。其他類型，包括間質基質細胞，被認為主要透過釋放生長因子和其他訊號分子，支持肌肉周圍的環境（3、6）。

除了可能參與肌肉修復，不同的幹細胞做法也被研究是否有其他可能作用（3、6）：

  • 支持肌纖維修復與再生。 某些生肌幹細胞和前驅細胞可以直接參與新肌肉的形成。其他類型可能支持身體自己的肌肉修復機制。
  • 調節免疫系統和持續的炎症。 幹細胞產生不同的抗氧化物，從而減輕各種肌營養不良症特有的肌肉破壞和萎縮過程（6）。
  • 抑制纖維化的速度。 研究指出，在肌營養不良症中，幹細胞減少肌肉內纖維組織的沉積，因此減少疤痕形成和營養不良的程度。這一點被歸因於幹細胞調節免疫的能力，如前所述（6）。
  • 促進肌肉的血液供應。 透過血管生長因子，例如VEGF，刺激新血管生成，也就是血管新生和血管生成。血液供應較好，肌肉修復和再生就較好、較快（6）。
  • 防止細胞死亡。 透過釋放物質，可以抑制受損細胞的細胞凋亡，也就是程序性細胞死亡，直到細胞得到修復（6、7）。

幹細胞治療在肌營養不良症中的效益

多項使用幹細胞的研究，在這類患者身上報告了正面結果（8、9、10、11）。其中一項研究報告，一名原先依賴輪椅的患者在幹細胞移植後開始在扶持下行走（9）。

肌營養不良症所用幹細胞的來源和給藥途徑差異很大。這些途徑中有多種看到正面結果。

肌營養不良症患者接受幹細胞治療後，曾出現（8、9、10、11）：

  • 肌力改善
  • 呼吸功能改善
  • 步態和活動能力改善
  • 平衡改善
  • 精細動作改善，例如書寫
  • 肌酸激酶水平較低
  • 功能正常的肌纖維數量增加

安全性、副作用與細胞品質管制

和任何醫療一樣，幹細胞治療可能有副作用。早期臨床研究顯示，間質幹細胞治療在肌營養不良症患者身上大致耐受良好，不過現有研究規模小，長期安全性資料仍然有限。2021年一項波蘭研究納入22名患者，多半是肢帶型肌營養不良症和其他類型的成人，接受重複的靜脈或鞘內輸注臍帶間質幹細胞。只有一名患者出現短暫頭痛和下背疼痛，一名患者體重增加（研究摘要、11）。2025年針對六名裘馨氏兒童的1期研究中，沒有觀察到與治療相關的嚴重不良事件，也沒有劑量限制性毒性。輕微事件包括輸注部位暫時發紅和腫脹、頭痛，以及一名男孩因產品氣味感到不適（研究摘要、12）。

我們的方案以靜脈方式給藥，並對受影響的肌肉做肌肉注射。肌肉注射可能在注射部位造成暫時的痠痛、壓痛或不適。

其他疾病中，間質幹細胞輸注的較大分析指向同一方向。2020年一篇系統性回顧納入55項隨機試驗、2,696名成年患者，沒有發現細胞增加死亡、癌症、感染或血栓事件。發燒則較常見（13）。

每一批細胞在放行使用前都會篩檢、檢測兩次，並能以編碼追溯。完整流程見我們的標準與認證頁面。

治療在哪裡進行，依什麼規範

治療在泰國曼谷和中國東莞的合作醫院進行。美國食品藥物管理局（FDA）沒有核準這項治療，我們也不在美國提供。治療依泰國和中國的細胞治療規範進行，細胞在具有CNAS、GMP和ISO認證的實驗室製備。認證細節和證書見我們的標準與認證頁面。

治療方案細節

北科和其他幹細胞治療機構不同。自2005年以來，我們一直在發展和調整幹細胞治療方案。我們的出發點是，只有相當完整的做法，患者才能真正從幹細胞獲益。

我們認為需要多種治療的刺激，來支持幹細胞的再生反應，因此方案包含每日治療。我們也依每位患者的具體情況，提供多種類型和較大數量的幹細胞，使治療的再生潛力盡可能發揮。

我們的肌營養不良症幹細胞治療方案包含4至8次簡單、侵入性較低的注射，使用**臍帶來源幹細胞**。幹細胞以兩種方式移植：以常規點滴做靜脈輸注，以及對受影響的肌肉做肌肉注射。這兩種給藥方式旨在提高效果，同時顧及安全和盡量減少患者的不便。

01 治療時間15至28天
02 靜脈注射和肌肉注射
03 臍帶血幹細胞 / 臍帶間質幹細胞
04 每日治療計劃
05 1.2至3.4億個細胞
06 營養計劃

幹細胞治療肌營養不良症，患者見證

肌肉萎縮癥 | 幹細胞治療案例

Rafael在兒童時期被診斷為肌營養不良症。在幹細胞治療過程中，他觀察到疾病進展變慢。這段影片中，他在我們的合作醫院接受第三次完整的幹細胞治療。拿杯子、自己進食、踢球、在手機或電腦上打字等日常動作變得比較容易，生活品質也有改善。

觀看更多影片

常見問題
Dr. Mohammad Alzogool

醫學審核：

Dr. Mohammad Alzogool

醫療總監

Mohammad Alzogool 醫師是 Beike 的醫療總監，也是醫師與研究者，工作涵蓋眼科與再生醫學。他發表過眼科、再生醫學、人工智慧、醫學影像，以及以證據為基礎的臨床指引方面的研究。他依這些臨床與科學工作評估新的再生療法。

完整簡介 LinkedIn ResearchGate

發布日期 最後更新

繼續閱讀

相關故事與文章

了解更多關於以前接受過北科幹細胞方案治療患者的資訊。 參與這些博文的家庭講述了他們的故事並提出了他們對治療的看法，包括對日常治療的想法、幹細胞注射本身以及治療期間和治療後觀察到的改善。

以他們自己的話

患者影片見證

患者與家屬談論治療、康復過程，以及對他們而言最重要的改變。

所有影片見證
已發表的研究

肌營養不良症的相關研究

以淺顯語言整理的獨立、經同行評審的研究摘要。每份都連結到原始發表。

醫學參考文獻

  1. 1. Mercuri E, Bönnemann CG, Muntoni F. Muscular dystrophies. Lancet. 2019;394(10213):2025-2038. https://doi.org/10.1016/S0140-6736(19)32910-1
  2. 2. Duan D, Goemans N, Takeda S, Mercuri E, Aartsma-Rus A. Duchenne muscular dystrophy. Nature Reviews Disease Primers. 2021;7:13. https://doi.org/10.1038/s41572-021-00248-3
  3. 3. Roberts TC, Wood MJA, Davies KE. Therapeutic approaches for Duchenne muscular dystrophy. Nature Reviews Drug Discovery. 2023;22(11):917-934. https://doi.org/10.1038/s41573-023-00775-6
  4. 4. Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, et al. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 1: diagnosis, and neuromuscular, rehabilitation, endocrine, and gastrointestinal and nutritional management. Lancet Neurology. 2018;17(3):251-267. https://doi.org/10.1016/S1474-4422(18)30024-3
  5. 5. Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, et al. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 2: respiratory, cardiac, bone health, and orthopaedic management. Lancet Neurology. 2018;17(4):347-361. https://doi.org/10.1016/S1474-4422(18)30025-5
  6. 6. Biressi S, Filareto A, Rando TA. Stem cell therapy for muscular dystrophies. Journal of Clinical Investigation. 2020;130(11):5652-5664. https://doi.org/10.1172/JCI142031
  7. 7. Kwon SJ, Ki SM, Park SE, et al. Anti-apoptotic effects of human Wharton's jelly-derived mesenchymal stem cells on skeletal muscle cells mediated via secretion of XCL1. Molecular Therapy. 2016;24(9):1550-1560. https://doi.org/10.1038/mt.2016.125
  8. 8. Sharma A, Sane H, Badhe P, Gokulchandran N, Kulkarni P, Lohiya M, et al. A clinical study shows safety and efficacy of autologous bone marrow mononuclear cell therapy to improve quality of life in muscular dystrophy patients. Cell Transplantation. 2013;22(Suppl 1):127-138. https://doi.org/10.3727/096368913X672136
  9. 9. Sharma A, Sane H, Paranjape A, Bhagawanani K, Gokulchandran N, Badhe P. Autologous bone marrow mononuclear cell transplantation in Duchenne muscular dystrophy – a case report. American Journal of Case Reports. 2014;15:128-134. https://doi.org/10.12659/AJCR.890078
  10. 10. Dai A, Baspinar O, Yeşilyurt A, et al. Efficacy of stem cell therapy in ambulatory and nonambulatory children with Duchenne muscular dystrophy – Phase I-II. Degenerative Neurological and Neuromuscular Disease. 2018;8:63-77. https://doi.org/10.2147/DNND.S170087
  11. 11. Świątkowska-Flis B, Zdolińska-Malinowska I, Sługocka D, Boruczkowski D. The use of umbilical cord-derived mesenchymal stem cells in patients with muscular dystrophies: Results from compassionate use in real-life settings. Stem Cells Translational Medicine. 2021;10(10):1372-1383. https://doi.org/10.1002/sctm.21-0027
  12. 12. Lee J, Park SE, Kim M, et al. Safety and tolerability of Wharton's jelly-derived mesenchymal stem cells for patients with Duchenne muscular dystrophy: A phase 1 clinical study. Journal of Clinical Neurology. 2025;21(1):40-52. https://doi.org/10.3988/jcn.2024.0299
  13. 13. Thompson M, Mei SHJ, Wolfe D, et al. Cell therapy with intravascular administration of mesenchymal stromal cells continues to appear safe: An updated systematic review and meta-analysis. EClinicalMedicine. 2020;19:100249. https://doi.org/10.1016/j.eclinm.2019.100249
  14. 14. Nitahara-Kasahara Y, Nakayama S, Kimura K, et al. Immunomodulatory amnion-derived mesenchymal stromal cells preserve muscle function in a mouse model of Duchenne muscular dystrophy. Stem Cell Research & Therapy. 2023;14:108. https://doi.org/10.1186/s13287-023-03337-0
  15. 15. McDonald CM, Villa C, Soslow JH, et al. Deramiocel heart-derived cellular therapy in advanced Duchenne muscular dystrophy (HOPE-3): a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet. 2026. Published online July 29, 2026. https://doi.org/10.1016/S0140-6736(26)01385-1
  16. 16. McDonald CM, Marbán E, Hendrix S, et al. Repeated intravenous cardiosphere-derived cell therapy in late-stage Duchenne muscular dystrophy (HOPE-2): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial. Lancet. 2022;399(10329):1049-1058. https://doi.org/10.1016/S0140-6736(22)00012-5
流程說明

清晰的前進之路

從您首次諮詢到治療後追蹤——

我們全程陪伴您。

Stage
01

諮詢

告訴我們您的病情，與我們的病患代表交流——無需任何承諾。

Stage
02

評估

我們的醫生會審閱您的病歷，並推薦量身打造的治療方案。

Stage
03

治療

在我們的合作醫院接受專業幹細胞治療，全程有專人監督。

Stage
04

追蹤

我們會保持聯繫，並在後續數月持續追蹤您的進展。

免費諮詢

與病患代表交流

48 小時內回覆。

  • 48 小時內回覆 由病患代表為您解答。
  • 保密 — 您的資料僅由我們保管。
  • 免費，無義務。 我們會審視您的情況並回覆。

自 2005 年起為患者提供諮詢。收到您填妥的病歷問卷後，我們會進行醫療評估。

如果您的診斷未列出，請選擇“其他”。
國際認證

符合全球實驗室與生物製劑標準。

U.S. Pharmacopeial Convention (USP) Clinical Laboratory Improvement Amendments (CLIA) Center for Devices and Radiological Health (CDRH) Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) American Association of Tissue Banks (AATB)