幹細胞治療運動失調:內容、適用對象,以及結果顯示什麼

罹患 SCA、弗里德希氏運動失調及後天性類型的患者,透過我們結合幹細胞與復健的方案,重新獲得平衡、語言與行走能力。看看可能性。 76% 回報生活品質改善. 75% 對治療結果感到滿意.

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幹細胞治療運動失調有效嗎?

您正在考慮幹細胞治療運動失調嗎?運動失調是一種影響神經系統、使人日益失能的病症,能根治的治療選擇有限,大多數治療著重於減輕症狀。幹細胞治療正被研究,看它能否改變這種情況。在脊髓小腦性運動失調的早期臨床研究中,部分患者出現疾病進展可能減緩、神經功能改善的報告(1、2、3、6)。

請繼續閱讀,了解運動失調幹細胞治療是否可能適合您。

幹細胞治療能治好運動失調嗎?

不能。幹細胞治療不能治好運動失調。

已發表的研究和我們自己的追蹤資料所描述的,是部分患者(但不是所有患者)特定症狀可能的改善,例如平衡、協調、言語和疲勞。幹細胞不能矯正遺傳性運動失調背後的基因,因此即使出現改善,也可能不是永久的,在特定情況下可以考慮定期治療。臨床效益無法保證,改善程度因人而異、差異很大,而且這項治療仍屬實驗性質(1、2、3、7、8、9)。

最新研究顯示什麼

已有數項臨床研究探討幹細胞治療運動失調及相關神經疾病,其中一些報告了平衡、協調和神經功能方面令人鼓舞的改善。

在2013年一項研究中,16名遺傳性脊髓小腦性運動失調患者經靜脈和鞘內途徑接受臍帶來源的間質幹細胞。大多數患者的平衡和運動失調評分改善,並至少維持六個月;在12個月的追蹤期間,沒有報告與治療相關的嚴重不良事件(1)。2011年發表的一項較早研究納入24名脊髓小腦性運動失調或小腦型多系統萎縮患者,同樣報告鞘內注射臍帶間質幹細胞後神經功能和日常活動改善,不過超過一半的患者(24名中14名)在1至14個月內回到治療前的狀態,平均約在三個月後(2)。兩項研究規模都小,也都沒有安慰劑對照組,但其結果顯示臍帶間質幹細胞治療可能有助於減輕運動失調的某些症狀。

最近發表的一項遺傳性運動失調臨床試驗,是2026年一項I/IIa期研究,納入十名遺傳性運動失調患者(八名弗里德希氏運動失調、一名SCA1、一名SCA2)。每人接受單次鞘內注射自己的骨髓間質幹細胞。SARA運動失調量表的平均分數在六個月內從14.9降到10.36,報告的治療相關副作用是三名患者輕微頭痛、一名低燒。這項試驗沒有對照組(原本規劃的對照組因經費限制和國際制裁而取消),作者自己也表示無法從中得出任何關於療效的結論(研究摘要)(3)。

一項重要的安慰劑對照研究是在多系統萎縮中進行的,這是一種會造成小腦性運動失調的相關疾病。2012年一項隨機試驗納入33名患者,報告兩組的失能程度都持續惡化,但在一年內,治療組的神經功能退化比安慰劑組慢。兩組差距在大約第八個月時最大,之後縮小(4)。最近,2026年一項系統性回顧納入七項研究、共123名患者(包括上述試驗),發現數項研究報告細胞治療後疾病進展減緩,副作用大多輕微且短暫。回顧中所有非隨機研究都被評為具有嚴重或極嚴重的偏倚風險,而且各研究使用的細胞類型和治療方法不同(研究摘要)(5)。

2026年一項納入17份臨床報告的系統性回顧(其中九份涉及間質幹細胞)發現,細胞治療在短期安全性方面結果令人鼓舞,部分患者的神經功能可能有所改善。不過大多數研究規模小、沒有對照,改善有時只是暫時的。觀察到的效益一般不大,而且常常短暫,大多數研究只追蹤患者一至六個月(6)。

另一篇2026年的領域回顧強調間質幹細胞潛在的神經保護和抗炎作用,包括支持現有神經細胞的能力。這些發現為研究幹細胞治療運動失調提供了更多科學理由,不過這些機制的證據大多來自實驗室和動物研究。回顧指出,在臨床前研究中,注射的細胞可被偵測到一至四週,四至八週後幾乎沒有或完全沒有細胞留存。這些發現來自實驗研究,並不能確立移植細胞在運動失調患者體內能存活多久。不過,它們的潛在作用可能比細胞本身持續得更久,而是否需要重複治療也尚未確立。回顧也指出,兩項針對同樣三項小型、無對照臨床研究的合併分析,沒有發現具統計顯著性的整體改善,而運動失調患者超過十二個月的長期安全性資料也很有限(研究摘要)(7、8、9)。

到目前為止的研究一般規模小,許多仍沒有對照。結果令人鼓舞,部分對照研究報告退化可能減緩,但沒有逆轉,而且一致的長期療效尚未確立。我們的摘要都列在運動失調研究摘要索引。

誰適合接受幹細胞治療運動失調?

並非每一種運動失調都可能從幹細胞治療中受益,第一步永遠是準確的診斷。

  • 原發性運動失調是我們治療的主要族群: 這包括遺傳性類型,例如脊髓小腦性運動失調和弗里德希氏運動失調,以及特發性晚發型小腦性運動失調。這些類型沒有可根治的常規治療。不過,某些類型的遺傳性運動失調現在已有獲准的疾病專用藥物(15、21、22、23、24)。
  • 後天性運動失調: 如果運動失調是由可治療的原因造成(維生素B1或B12缺乏、甲狀腺功能低下、過量飲酒、腫瘤或中風),應先治療該原因,運動失調可能視原因和神經損傷程度而改善。
  • 確診: 任何有進行性步態障礙或平衡失調的人,都應接受神經科醫師評估。評估時通常建議做磁振造影(MRI),懷疑遺傳性運動失調或找不到可治療的原因時,應考慮基因檢測。最近一項系統性回顧發現,在疑似遺傳性運動失調的患者中,基因診斷率的中位數為43%,不過這個比例會因患者和檢測方法而異(10、11)。我們在醫療審查時會要求提供這些紀錄。
  • 重複治療: 在遺傳性運動失調中,改善可能不是永久的,因為幹細胞不影響疾病的遺傳根源。經醫療重新評估後可以考慮定期治療,不過重複治療是否有幫助,尚未在臨床研究中檢驗(7)。

是否適合治療是逐案決定的。每一份諮詢都會交給我們的醫療部門,由他們透過線上醫療評估系統審查患者的病情,之後才建議具體的治療地點和方案。我們建議您在做決定之前先與我們的專家談談,讓您了解在您的情況下可以實際期待什麼。

把病歷寄給我們,我們的團隊會回覆您。

幹細胞治療在運動失調中如何作用

幹細胞治療是給予具有支持組織修復、並能與體內其他細胞溝通能力的特化細胞。我們治療中使用的間質幹細胞(MSC)是多能細胞,表示它們可以發育成數種特化細胞類型,而且重要的是,它們會釋放能影響周圍組織的生物訊號。在神經疾病中,一般認為它們的潛在效益主要來自這些生物訊號,而不是直接取代受損的神經細胞(7、12)。

在運動失調和其他神經疾病中,它們可能提供額外的神經保護、抗炎和支持再生的作用,並可能有助於減少神經退化所涉及的部分過程。

研究顯示,間質幹細胞可能透過以下幾種機制支持神經功能(7):

  • 釋放神經營養因子: 釋放或刺激產生BDNF和GDNF等因子,支持神經細胞的存活、功能和溝通。
  • 免疫調節: 減少部分炎症訊號,並改變受損神經組織周圍免疫細胞的活動。
  • 促進血管和營養支持: 促進釋放支持血管功能和組織修復的因子。
  • 抗氧化作用: 可能減少自由基和活性氧的產生,這些物質可能對神經系統有害。
  • 保護現有神經元: 臨床前研究顯示,間質幹細胞治療可能有助於保護在平衡和協調中扮演重要角色的浦金埃氏細胞(12)。
  • 支持細胞間溝通: 間質幹細胞釋放的訊號分子可能有助於為存活的神經元維持較健康的環境。

鑑於幹細胞治療在多種疾病(包括許多遺傳疾病)中報告的潛在效益,許多研究旨在檢驗幹細胞治療對幾種缺乏根治療法的常見遺傳性運動失調的療效,也就是 脊髓小腦性運動失調 和 弗里德希氏運動失調。

在遺傳性運動失調患者中,幹細胞治療的研究已報告或正在探討它可能(1、2、3、7、12):

  • 有助於減緩部分患者的疾病進展
  • 有助於保護小腦神經元免受進一步損傷
  • 支持現有神經細胞的功能和存活
  • 改善運動技能、平衡和協調
  • 支持神經組織的功能和日常活動,部分患者報告警覺性和疲勞可能改善
  • 可能減輕某些患者的疼痛,不過這項效益的證據仍有限
  • 調節可能造成神經損傷的免疫和炎症反應

整體而言,幹細胞治療在運動失調患者中顯示耐受良好,副作用很少,容易處理,也很少造成重大問題。部分患者表示在幹細胞移植後大約兩週內就注意到改善,不過這因人而異。改善程度在患者之間差異很大。有些人可能注意到特定症狀的變化,有些人則可能改善很少或沒有改善(1、2、3、6)。

此外,幹細胞治療同時透過多種機制作用,可能提供一系列潛在效益,這些效益很難透過常規治療方法取得,因為每種藥物通常只針對疾病的一個面向,常規治療因此需要多種方式並用。這絕不表示幹細胞治療可以作為單一治療方式,我們的中心仍然建議物理治療和其他形式的治療;這只是說明幹細胞治療相較於常規方式的可能優勢。

被診斷為運動失調的患者可用的常規治療選擇很少,大多著重於減輕症狀。雖然現在已有一些疾病專用的治療,許多進行性運動失調仍缺乏能防止神經退化的有效治療。幹細胞潛在的神經保護和支持再生作用正在研究中,這些作用可能有助於改善部分患者的某些症狀和神經功能(6、7、8、9)。

運動失調幹細胞治療後可能的改善

我們幹細胞治療的目的,是透過幹細胞可能的神經保護和免疫調節作用,支持神經功能,並可能改善與運動失調相關的症狀。因此,我們的治療之後可能出現各種改善,我們過去的患者報告了以下改善*:

根據 143 位患者共 415 份追蹤問卷的回報,下方為在治療後自述任何程度改善的患者比例。

症狀 出現改善的患者百分比 出現輕微改善的百分比 出現中度改善的百分比 出現顯著改善的百分比
言語(嬰兒呀呀學語) 83% 27% 29% 27%
流口水 83% 33% 30% 20%
吞嚥 83% 36% 26% 22%
手部精細動作 79% 43% 23% 12%
記憶力 78% 27% 28% 23%
肌肉僵硬 77% 37% 23% 18%
協調能力 76% 37% 28% 11%
體重下降 76% 23% 30% 22%
動作控制 75% 35% 25% 15%
顫抖 75% 31% 26% 18%
疲勞 74% 32% 24% 17%
睡眠障礙 74% 28% 23% 23%
平衡 74% 39% 22% 13%
情緒低落或焦慮 72% 33% 17% 22%
認知障礙 72% 33% 16% 22%
行走 68% 34% 21% 13%

患者在治療後的追蹤評估時,依 5 級量表(惡化/無改善/輕微/中等/顯著)就治療前的狀態自評每項症狀。「回報有改善」合併了輕微、中等與顯著三個等級。資料每日由我們的內部患者登錄系統更新。如同所有醫療處置,過往結果不保證未來結果——改善程度因人而異。

生活品質

No 24%
Yes - has slightly improved 33%
Yes - has moderately improved 27%
Yes - has significantly improved 17%
回報生活品質改善 76%

身體狀況

No 22%
Yes - small improvements 37%
Yes - moderate improvements 26%
Yes - significant improvements 15%
回報身體改善 78%

治療滿意度

No 17%
No comment 9%
Somewhat satisfied 35%
Yes 40%
對治療結果感到滿意 75%

更新時間 · 143 追蹤患者 · 415 追蹤問卷 · 查看完整分析 →

*請記住,被診斷為遺傳性運動失調的患者所經歷的改善可能不是永久的,因為幹細胞治療目前對這些特定類型運動失調的遺傳根源沒有任何影響。在這種情況下,經醫療重新評估後可以考慮定期治療。最後,和任何醫療一樣,改善無法保證。

安全性、副作用與細胞品質管制

和任何醫療一樣,幹細胞治療可能有副作用。報告的許多短期反應,和靜脈輸注或注射後可能出現的反應相似,例如發燒、頭痛、噁心、暫時不適,或過敏或免疫反應。鞘內給藥還涉及腰椎穿刺,可能造成暫時的、與操作相關的症狀,例如頭痛、背部不適、噁心或嘔吐。整體而言,在涉及運動失調患者的早期臨床研究中,幹細胞治療的耐受性相當良好,副作用通常輕微,可以用醫療方式處理(3、6、13、14)。

在上述2026年的遺傳性運動失調試驗中,十名患者中有三名在鞘內注射後輕微頭痛,一名低燒,六個月內沒有嚴重事件(研究摘要)(3)。2026年的多系統萎縮研究回顧報告,間質幹細胞治療後出現發燒,使用臍帶血細胞的研究中出現輕微頭痛和發燒。回顧也報告經動脈輸送細胞後,磁振造影上出現小型缺血病灶;這是我們不使用的途徑,而且這些病灶在接受安慰劑的患者中發生率相近,被歸因於操作本身而不是細胞。在一項使用鞘內幹細胞注射的研究中,接受中劑量或高劑量的每一名患者,磁振造影都顯示下段脊椎的神經根增厚或輕度強化。這些患者中約一半有下背或腿部不適,其中兩名持續存在,研究人員因此停用最高劑量,但沒有人出現神經功能缺損(研究摘要)(5、14)。長期安全性資料仍然有限。

我們的方案同時以靜脈方式和鞘內注射給予細胞。鞘內注射在腰椎穿刺之後進行,腰椎穿刺本身有其風險(最常見的是之後頭痛和背痛),主治醫師會在您同意之前與您逐一說明。

關於細胞本身:間質幹細胞和臍帶血幹細胞的安全性已有研究,和胚胎幹細胞不同,到目前為止的臨床研究中,它們沒有顯示同樣的形成腫瘤傾向(研究)。在靜脈輸注臍帶間質幹細胞的隨機試驗中,目前沒有看到癌症增加,不過大多數試驗追蹤患者一年或更短,仍需要更長期的追蹤(13)。

每一批細胞在放行使用前都經過篩檢、兩次檢測,並可透過編碼追溯。完整流程請見我們的標準與認證頁面。

治療在哪裡進行,依什麼規範

治療在泰國曼谷和中國東莞的合作醫院進行。這項治療未經美國食品藥物管理局(FDA)核准,也不在美國提供。治療依泰國和中國的細胞治療規範進行,細胞在具有CNAS、GMP和ISO認證的實驗室中製備。認證細節和證書請見我們的標準與認證頁面。

治療方案細節

北科和其他幹細胞治療機構不同。自2005年以來,我們一直在發展和調整幹細胞治療方案。我們的出發點是,全面的治療做法可能為患者提供更個人化的支持。

我們認為多種治療的刺激是加強幹細胞再生反應所必需的,因此方案包含每日治療來支持幹細胞。最後,我們提供多種類型和大量的幹細胞,以適應每位患者的具體情況,並使再生潛力盡可能發揮。

我們的運動失調治療包括6至8次簡單、微創的臍帶來源幹細胞注射。幹細胞以兩種不同方式移植:透過標準靜脈點滴系統以靜脈方式給予,以及在腰椎穿刺後進行鞘內注射。這兩種給藥方式可以提高療效,同時確保安全,並把患者的不便降到最低。

01 停留15至23天
02 靜脈注射和鞘內注射
03 臍帶血幹細胞 / 臍帶間質幹細胞
04 每日治療計劃
05 1.2至3.4億個細胞
06 營養計劃

患者案例研究:運動失調幹細胞治療

Robin,脊髓小腦性共濟失調 (SCA) | 幹細胞治療見證

Robin年僅16歲時被診斷出運動失調,他和家人都非常震驚。最初的症狀是顫抖、行走不平衡和說話困難。他的媽媽在網上搜尋後看到我們的Youtube影片,認為北科可能是改善Robin生活品質的希望。2018年第一次幹細胞治療成功後,Robin和他的媽媽同意與我們坐下來,分享他所經歷的顯著改善,以及他們為什麼決定在2022年3月再次回來。

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Dr. Mohammad Alzogool

醫學審核:

Dr. Mohammad Alzogool

醫療總監

Mohammad Alzogool 醫師是 Beike 的醫療總監,也是醫師與研究者,工作涵蓋眼科與再生醫學。他發表過眼科、再生醫學、人工智慧、醫學影像,以及以證據為基礎的臨床指引方面的研究。他依這些臨床與科學工作評估新的再生療法。

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已發表的研究

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醫學參考文獻

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