摘要
| 診斷 | 性別 | 年齡 | 國籍 |
|---|---|---|---|
| 腦性麻痺 | 男性 | 3 歲 | 英國 |
| 注射 | 細胞類型 | 入院日期 | 出院日期 |
|---|---|---|---|
| 6 | UCMSC | 2023 年 1 月 1 日 | 2023 年 1 月 19 日 |
病史
患者出生於 2020 年 2 月 22 日，其病史以出生時的重度缺氧為特徵，並因而得到腦性麻痺的主要診斷。此病症表現出的症狀包括肌張力過高、肌張力不全、吞嚥不安全、伴隨皮質性視覺障礙（CVI）的重度視力受損，以及癲癇發作病史。患者曾接受多種治療，包括低溫療法、midazalam、keppra、phenobarbitone，以及用於肌張力不全的 baclofen。此外也施行了高壓氧治療（HBOT），對視力改善證實有助益。由於逆流問題，患者目前依賴鼻胃管進食，並服用 phenobarbitone、keppra、omeprazole 與 baclofen 等藥物以控制癲癇發作、逆流與肌張力不全。儘管近期發生潰瘍破裂及內出血，患者家屬仍在考慮以幹細胞治療來改善頭部控制與視力。
入院時的狀況
患者的口語溝通有限，會對觸摸有反應，別人與他說話時會微笑。在發展方面，患者有全面性發展遲緩，表現為很少發笑、咕咕發聲，以及無法自行翻身。無支撐的坐姿需要協助。雖然有癲癇發作病史，但患者自 5 月以來未曾出現明顯的發作。家屬表示沒有明顯的過敏，但患者有與鼻胃管相關的逆流與脹氣問題。醫療團隊強調，在考慮以幹細胞治療來改善認知、發展、肌張力、頸部控制與精細動作之前，必須先讓患者的腸胃道穩定至少三個月。
治療時間表
患者接受 7 包臍帶來源幹細胞（UCMSC），以靜脈注射（IV）及經腰椎穿刺（LP）的鞘內注射方式給予，時程如下：
| 編號 | 日期 | 細胞類型 | 注射方式 | 副作用 |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 2023 年 3 月 2 日 | UCMSC | 鞘內注射 & 靜脈注射 | 無報告 |
| 2 | 2023 年 3 月 6 日 | UCMSC | 球後注射 | 無報告 |
| 3 | 2023 年 3 月 9 日 | UCMSC | 鞘內注射 | 無報告 |
| 4 | 2023 年 3 月 13 日 | UCMSC | 鞘內注射 & 靜脈注射 | 無報告 |
出院時的狀況
患者在幹細胞治療後出現了多項改善，尤其是在整體身體狀況方面。儘管在食慾、頭部控制、活動範圍、痙攣、軀幹肌力與行走方面有小幅改善，治療後情緒障礙卻明顯惡化。患者對目前的治療結果算是滿意，期間沒有其他治療或新的診斷。
| 症狀 | 改善程度評估（家長） |
|---|---|
| 食慾 | 輕度改善 |
| 頭部控制 | 輕度改善 |
| 關節活動度 | 輕度改善 |
| 痙攣 | 輕度改善 |
| 軀幹肌力 | 輕度改善 |
| 行走 | 輕度改善 |
| 情緒障礙 | 較治療前惡化 |
治療後 1 個月的狀況
自上次治療進度更新以來，患者的整體身體狀況持續呈現改善。值得注意的是，在最少的支撐下自行坐上幾分鐘的能力有中度改善，反映出核心肌力與穩定性的提升。患者發聲增加、反應變好，顯示其溝通能力有所進展，也與他更想與人溝通的意願相符。在特定症狀方面，頭部控制、肢體肌力與站起的能力有中度改善。此外，在平衡、活動範圍、痙攣與說話能力方面也觀察到小幅改善。雖然患者已有一些改善，行走能力尚未出現明顯變化。父母與醫師均確認了這些正向變化，並對治療結果表示滿意。將 baclofen 劑量由 5 毫升增加至 7.5 毫升的決定，顯示出積極處理特定症狀並進一步提升患者福祉的做法。
| 症狀 | 改善程度評估（家長） |
|---|---|
| 食慾 | 中度改善 |
| 平衡 | 輕度改善 |
| 流口水 | 較治療前惡化 |
| 頭部控制 | 中度改善 |
| 四肢肌力 | 中度改善 |
| 關節活動度 | 輕度改善 |
| 痙攣 | 輕度改善 |
| 說話能力 | 輕度改善 |
| 站起 | 中度改善 |
| 吞嚥 | 輕度改善 |
| 軀幹肌力 | 中度改善 |
治療後 3 個月的狀況
患者的整體身體狀況持續進步，觀察到小幅的改善。值得注意的是，患者達成了一項重要的里程碑，開始能使用助行器邁步，行走能力有顯著的進步。父母對治療結果表示滿意，並強調患者的警醒程度與意識提升。此外，患者對陌生人變得更友善，顯示社會適應能力有正向的發展。在特定症狀方面，食慾、頭部控制、肢體肌力、活動範圍、說話能力、站起與軀幹肌力有中度改善。平衡、爬行、流口水、不自主動作與吞嚥則有小幅改善。值得注意的是，行走有顯著改善，展現出治療的成效。父母表示，患者現在能夠表達自己的需求、理解表情與動作、控制頭部動作，並在相當程度上完成坐與站等活動。然而，在某些語言功能與自主發起的動作方面仍有困難，這些是可能進一步改善的方向。
| 症狀 | 改善程度評估（家長） |
|---|---|
| 食慾 | 中度改善 |
| 平衡 | 輕度改善 |
| 爬行 | 輕度改善 |
| 流口水 | 輕度改善 |
| 頭部控制 | 中度改善 |
| 不自主動作 | 輕度改善 |
| 四肢肌力 | 中度改善 |
| 關節活動度 | 中度改善 |
| 說話能力 | 中度改善 |
| 站起 | 中度改善 |
| 吞嚥 | 輕度改善 |
| 軀幹肌力 | 中度改善 |
| 行走 | 顯著改善 |
