摘要
| 診斷 | 性別 | 年齡 | 國籍 |
|---|---|---|---|
| 腦性麻痺 | 男性 | 9 個月 | 羅馬尼亞 |
| 注射 | 細胞類型 | 入院日期 | 出院日期 |
|---|---|---|---|
| 8 | UCMSC | 2022 年 2 月 5 日 | 2022 年 2 月 27 日 |
病史
患者為 2020 年 5 月出生的男嬰，病史複雜。他被診斷出 ALCAPA 心臟畸形，並於 2020 年 9 月接受手術矯正。然而，大約在同一時期他也發生了腦中風，導致症狀性癲癇並疑似部分視神經萎縮。手術介入後，他出現癲癇發作並接受抗癲癇藥物治療，但病情仍屬藥物頑固型，每日的發作影響其心臟健康。他的心臟功能目前射出分率為 20%，由於鎮靜的禁忌症，使治療選項受到限制。自確診以來，他持續使用治療心臟功能、利尿與癲癇的藥物，並依症狀進行調整。
入院時的狀況
患者目前的症狀包括每日發作、強度與持續時間不一的癲癇，儘管已調整藥物並住院治療仍然如此。發作表現為痙攣抽搐，每天發生 3 至 5 次，每次持續 3 至 5 分鐘。他的神經學狀況帶來挑戰，MRI 掃描中顯示疑似部分視神經萎縮、中度至重度腦萎縮以及瀰漫性病灶。雖然他的心臟與肺部狀況穩定，心臟功能仍受損，影響治療策略的選擇。對於視覺知覺發展遲緩以及藥物對其視神經影響的疑慮，也增加了醫療處置的複雜度。儘管持續進行評估與治療，家屬仍尋求能夠終止癲癇發作、改善神經功能、視力與心臟健康的介入方式。
治療時間表
患者依照下方時程，透過靜脈注射（IV）以及經腰椎穿刺（LP）進行的鞘內注射，接受了 8 包臍帶來源幹細胞（UCMSC）：
| 編號 | 日期 | 細胞類型 | 注射方式 | 副作用 |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 2022 年 2 月 10 日 | UCMSC | 鞘內注射 & 靜脈注射 | 無報告 |
| 2 | 2022 年 2 月 14 日 | UCMSC | 鞘內注射 & 靜脈注射 | 無報告 |
| 3 | 2022 年 2 月 17 日 | UCMSC | 鞘內注射 & 靜脈注射 | 無報告 |
| 4 | 2022 年 2 月 21 日 | UCMSC | 鞘內注射 | 無報告 |
| 5 | 2022 年 2 月 24 日 | UCMSC | 鞘內注射 | 無報告 |
出院時的狀況
患者治療後的評估顯示出多項改善，不過大多屬於輕微。值得注意的是，食慾有顯著改善，活動範圍與頭部控制則有輕微改善。然而，某些症狀並未改善，包括平衡、流口水、四肢肌肉力量、情緒障礙、說話能力、吞嚥以及軀幹肌肉力量。治療似乎使不自主動作惡化。在特殊功能方面，患者大致保留了控制頭部動作以及立即集中注意力的能力。膀胱功能方面有部分反射性排尿但無法控制，腸道控制則仍無法達成。患者大致能認出家庭成員並對事物有記憶，但在語言功能上有困難，例如理解語句、組成句子與辨認形狀。整體而言，雖已觀察到一些進步，仍有需要顯著改善的部分。
| 症狀 | 改善程度評估（家長） |
|---|---|
| 食慾 | 顯著改善 |
| 頭部控制 | 輕度改善 |
| 關節活動度 | 輕度改善 |
治療後 3 個月的狀況
治療後三個月，患者的狀況出現明顯的退步。根據父母的說法，整體身體狀況並未改善，生活品質亦未改善。幹細胞治療並未帶來可確認的改善，使他們對結果感到不滿意。此外，由於幹細胞再次誘發癲癇，患者需要以 Depakine 作為額外的治療。值得注意的是，自治療以來某些症狀已經惡化，包括頭部控制、四肢肌肉力量與活動範圍。
| 症狀 | 改善程度評估（家長） |
|---|---|
| 頭部控制 | 較治療前惡化 |
| 四肢肌力 | 較治療前惡化 |
| 關節活動度 | 較治療前惡化 |
| 膀胱控制 | 功能正常 |
治療後 12 個月的狀況
治療後滿十二個月時，患者的整體身體狀況有中度改善，不過依父母的感受，幹細胞治療並未提升其生活品質。在平衡、頭部控制、不自主動作與活動範圍方面有輕微改善。某些症狀維持不變，例如膀胱控制與爬行，流口水則未見改善，而食慾與肌肉力量分別有中度與顯著的改善。
| 症狀 | 改善程度評估（家長） |
|---|---|
| 食慾 | 中度改善 |
| 平衡 | 輕度改善 |
| 頭部控制 | 輕度改善 |
| 不自主動作 | 輕度改善 |
| 四肢肌力 | 顯著改善 |
| 咿呀學語 | 中度改善 |
| 站起 | 中度改善 |
| 吞嚥 | 中度改善 |
| 軀幹肌力 | 中度改善 |
