患者故事

發布日期

腦性麻痺, 女性, 10 歲, 4月 2024

摘要

診斷性別年齡國籍
腦性麻痺女性10 歲波蘭
注射細胞類型入院日期出院日期
8UCMSC2024 年 4 月 3 日2024 年 4 月 25 日

病史

該患者於2015年被診斷為腦性麻痺(CP),病史複雜,涉及多項介入與治療。主要診斷包括六個月大時因肺炎鏈球菌腦膜炎導致的嚴重腦損傷,進而造成伴有痙攣及中樞性肌張力低下的腦性麻痺、皮質性視力損害及發育遲緩。先前曾在波蘭和泰國接受幹細胞治療,同時持續進行物理治療、水療、常壓氧治療及定期更換PEG(經皮內視鏡胃造口)。此外,多年來患者亦接受過手術及持續的復健治療。目前用藥包括抗癲癇藥及針對腸胃與神經症狀的支持性藥物。2021年開始實施的生酮飲食顯著降低了癲癇發作頻率,但強直性發作仍是重大隱憂。

入院時的狀況

患者的症狀包括全身痙攣並伴有高度運動功能障礙(GMFCS第五級)、嚴重脊椎側彎、皮質性視力損害、吞嚥困難,以及需要夜間供氧支持的頻繁胸腔感染。癲癇強直性發作多發生於睡眠期間,透過生酮飲食獲得部分控制,發作減少了約70%。患者因吞嚥困難需使用餵食管,並患有慢性便秘、胃食道逆流及吸入性肺炎的發作。呼吸道狀況因氣道中出現綠膿桿菌而惡化,需要監測並偶爾因血氧飽和度偏低而住院。

治療時間表

患者接受了8包臍帶來源幹細胞(UCMSC),透過靜脈注射(IV)及經腰椎穿刺(LP)的鞘內注射方式給予,具體時程表如下:

編號日期細胞類型注射方式副作用
12024 年 4 月 8 日UCMSC鞘內注射 & 靜脈注射無報告
22024 年 4 月 11 日UCMSC鞘內注射無報告
32024 年 4 月 15 日UCMSC鞘內注射 & 靜脈注射無報告
42024 年 4 月 18 日UCMSC鞘內注射無報告
52024 年 4 月 22 日UCMSC鞘內注射 & 靜脈注射無報告

出院時的狀況

自幹細胞治療以來,患者在多個方面顯示出改善,包括肌肉緊繃度降低、頭部活動改善、出現新的發聲、口腔內敏感度降低、睡眠品質良好、癲癇發作更短更弱、作嘔反射減少,以及整體身體狀況的改善。儘管有這些進步,某些症狀如平衡、膀胱控制和站立則未見變化,而其他身體與認知功能仍需支持。根據家長的評估,生活品質有中度改善,不過醫師尚未確認這些改善。

症狀改善程度評估(家長)
食慾顯著改善
流口水中度改善
頭部控制中度改善
不自主動作中度改善
學習障礙中度改善
四肢肌力中度改善
情緒障礙顯著改善
關節活動度中度改善
痙攣顯著改善
說話能力(嬰幼兒為咿呀學語)顯著改善

治療後 1 個月的狀況

自初次治療以來,患者的整體狀況有進一步改善,包括免疫力明顯提升、咿呀發聲、癲癇發作減少,以及意識提高,讓人覺得她更為專注在場。也觀察到一些小幅的身體進步,例如頭部控制改善、活動範圍輕度提升,以及情緒和肌力略有改善。儘管有這些進步,仍有一些方面尚未取得進展,某些身體與溝通能力仍然受限。生活品質略有改善,家屬持續對結果感到滿意。

症狀改善程度評估(家長)
頭部控制中度改善
食慾輕度改善
流口水輕度改善
四肢肌力輕度改善
情緒障礙輕度改善
關節活動度輕度改善
痙攣輕度改善
說話能力(嬰幼兒為咿呀學語)輕度改善
吞嚥輕度改善
軀幹肌力輕度改善

治療後 3 個月的狀況

治療三個月後,患者在身體狀況與反應能力方面持續逐步改善。逆流與癲癇現已獲得更好的控制,她對光和聲音的刺激有反應、能認出家人,並更積極參與日常活動。睡眠品質已改善,夜間供氧的需求也減少。情緒表達增加,例如在不舒服時哭泣,顯示意識與反應能力正在增長。整體而言,生活品質呈現輕度改善,此點現已獲得她的醫師確認,家屬對她的進展仍感到滿意。

症狀改善程度評估(家長)
食慾中度改善
不自主動作中度改善
四肢肌力中度改善
軀幹肌力中度改善
流口水輕度改善
頭部控制輕度改善
關節活動度輕度改善
痙攣輕度改善
說話能力(嬰幼兒為咿呀學語)輕度改善

治療後 6 個月的狀況

在治療後滿六個月時,患者在社交參與及情緒表達方面取得了顯著進步。她會主動尋求關注,透過微笑和哭泣清楚表達偏好,並顯示出更強的互動意願,這在先前並不明顯。家屬報告她能認出他們,並透過發聲和笑聲表達喜好,這標誌著她在溝通能力上的重大進步。整體而言,她的生活品質有中度改善,此點已獲得她的醫師確認,家屬對她的發展感到欣慰。

症狀改善程度評估(家長)
食慾中度改善
情緒障礙顯著改善
流口水中度改善
關節活動度中度改善
頭部控制輕度改善
學習障礙輕度改善
四肢肌力輕度改善
說話能力(嬰幼兒為咿呀學語)輕度改善
痙攣輕度改善
吞嚥輕度改善
國際認證

符合全球實驗室與生物製劑標準。